在黑色素瘤的治疗中，BRAF基因突变是重要的驱动因素，约半数患者携带此突变，导致MAPK信号通路持续激活，促进肿瘤生长。 达拉非尼 是一种强效的BRAF激酶抑制剂，专门针对BRAF突变。然而，单独抑制BRAF可能通过上游或旁路信号引起通路反馈性再激活，导致 ...
肺癌作为全球范围内发病率和死亡率均居高不下的恶性肿瘤，其治疗一直是医学界关注的焦点。近年来，随着分子生物学研究的深入，靶向治疗逐渐成为肺癌治疗的重要方向。 培米替尼 作为一种高选择性的靶向药物，为特定基因突变类型的肺癌患者提供了新的治疗 ...
B细胞受体信号通路的异常持续激活是多种B细胞淋巴增殖性疾病，如套细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤的核心发病机制之一。布鲁顿酪氨酸激酶是这条通路中的关键信号分子。康可期正是一种高选择性、不可逆的第二代布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂。 ...
有些白血病的难治，不在于一开始的凶猛，而在于治疗途中关键信号通路被“锁死”——癌细胞在BCR-ABL酪氨酸激酶的基础上衍生出多种突变，让一代、二代抑制剂相继失效。慢性粒细胞白血病（CML）与费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）患者，一旦进入 ...
耐药结核病，特别是广泛耐药结核病，是全球公共卫生的重大挑战，治疗选择有限，疗程长，药物毒性大，治愈率低。普托马尼的研发成功为这类患者带来了新的希望。它是一种新型的硝基咪唑唑啉酮类化合物，其作用机制独特，主要通过抑制分枝杆菌的蛋白质和细 ...
在非小细胞肺癌的治疗中，表皮生长因子受体敏感突变是重要的靶点，然而使用第一代、第二代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂治疗后，多数患者会出现获得性耐药，其中表皮生长因子受体突变是最常见的耐药机制之一。拉泽替尼正是为克服这一耐药难题而研发 ...
有些肿瘤的凶猛，在于它会同时打开好几条生长通路，让治疗难以单点封锁。晚期肾细胞癌便是如此，癌细胞常借助VEGFR、MET、AXL等多重信号加速扩张，不仅在肾脏原发灶迅速增大，还易向肺、骨、肝等远处播散，使病情在短时间内跨过可手术界限。 卡博替 ...
原发性胆汁性胆管炎是一种慢性、进行性的自身免疫性肝病，其特征是肝内小胆管受到免疫系统攻击而逐渐破坏，可能导致肝纤维化、肝硬化乃至肝功能衰竭。对于对一线药物熊去氧胆酸反应不佳或不耐受的患者，长期以来缺乏有效的二线治疗方案，司拉德帕的出现 ...
在慢性肝病的进程中，血小板常像被双重束缚——肝脏制造凝血因子的能力下滑，脾脏又因门脉高压把大量血小板“扣押”，骨髓虽未被摧毁，却在双重压力下响应迟缓。结果就是化验单上的数字一路走低，患者连简单的拔牙、内镜或穿刺都可能因出血风险被迫搁置 ...
基底细胞癌是最常见的皮肤恶性肿瘤，绝大多数可通过手术治愈，但当其进展为局部晚期或发生远处转移时，治疗变得极为棘手，维莫德吉的出现改变了这一局面。其作用靶点直指hedgehog信号通路——该通路在胚胎发育和某些癌症（如基底细胞癌）中至关重要。在 ...
慢性免疫性血小板减少症（ITP）的困境，不在失血的瞬间，而在血小板这支“防护军”长期兵力不足。免疫系统的误伤让血小板生成信号被削弱，骨髓造不出足够数量，血液中的防护层变薄，磕碰淤青、牙龈渗血甚至内脏隐患随时可能出现。 艾曲波帕 的切入 ...
脊髓小脑性共济失调是一组以进行性平衡障碍、步态不稳和言语不清为主要特征的神经系统退行性疾病，目前多数类型缺乏有效的疾病修饰治疗，他替瑞林则为改善其症状提供了可能。他替瑞林是一种促甲状腺激素释放激素的类似物，但其在中枢神经系统中的作用远 ...
尿路上皮癌若长在膀胱、肾盂或输尿管，原本可经手术与化疗争取控制，可一旦出现FGFR3突变或融合，癌细胞就像被装上了一个不停加速的导航芯片，让MAPK等促增殖信号在局部晚期或转移阶段持续发号施令。传统铂类化疗虽能短期压制，却常在数月内遭遇耐药与复 ...
某些原虫感染性疾病虽不常见，但可能致命，特别是在免疫缺陷人群中，喷他脒是治疗其中两种严重感染——黑热病和耶氏肺孢子菌肺炎的重要药物。喷他脒是一种芳香双脒类化合物，其确切的杀菌杀虫机制尚未完全阐明，但目前认为它可能通过多种途径干扰病原体 ...
有些急性白血病的难，不在于肿块多大，而在于骨髓深处的一串错误指令让细胞永远“长不大”。IDH1突变会让代谢酶的工作方向偏移，制造出一种扰乱分化的致癌分子，使造血干细胞卡在未成熟阶段不停复制。这种代谢陷阱让化疗虽能削减数量，却难破源头，病情 ...
有些急性白血病的根源，不在单纯的细胞增殖失控，而在代谢网络的悄然叛变。IDH2突变会让酶的功能走偏，把正常的代谢中间产物转化成致癌的“伪造信号”，诱导造血干细胞在分化途中迷失方向，堆积出不成熟的白血病细胞。这种代谢驱动的异常，让常规化疗虽 ...
急性髓系白血病的治疗长期以来以化疗为主，但随着对疾病分子分理解的深入，靶向药物的加入正改变着治疗格局，雷德帕斯是这一领域的先行者之一。它是一种口服的多靶点激酶抑制剂，能够抑制多种促进癌细胞增殖和存活的激酶。其重要作用靶点包括FMS样酪氨酸 ...
长久以来，KRAS突变在肺癌领域像一片“冷区”，尤其G12C这种亚型，因结构特殊、药物难结合，被视为不可靶向。患者即便确诊，也只能在化疗与免疫之间反复试探，病情常在数月内跨过可控边界，脑、骨、肝等远处转移接踵而至。 索托拉西布 的问世，相当 ...
急性白血病，尤其是那些携带特定基因异常的类型，治疗极其困难，瑞维美尼的出现为其中一部分患者提供了新的靶向攻击途径。它的作用靶点是一个名为MEN1的蛋白，该蛋白是组蛋白-赖氨酸N-甲基转移酶2A复合物的关键组成部分。这种复合物的功能失常，通常由染 ...
在非小细胞肺癌中，表皮生长因子受体基因突变是重要的治疗靶点，其中一些罕见突变类型对传统的激酶抑制剂不敏感，波齐替尼正是为应对这一挑战而研发。波齐替尼是一种不可逆的泛人类表皮生长因子受体激酶抑制剂，其作用机制类似于一把结构独特的“钥匙” ...
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