布鲁顿酪氨酸激酶是B细胞受体信号通路的核心调节因子，其持续激活驱动了多种B细胞淋巴增殖性疾病的发病与进展。第一代BTK抑制剂已成功改变慢性淋巴细胞白血病、套细胞淋巴瘤等疾病的治疗格局，但在临床应用中仍面临脱靶毒性、获得性耐药等问题。阿卡替尼 ...
BRAF V600突变在多种实体瘤中被识别为关键驱动事件，尤其在黑色素瘤、非小细胞肺癌和甲状腺癌中，其持续激活导致MAPK信号通路异常活化，促进肿瘤增殖和生存。在BRAF抑制剂研发的演进中，达拉非尼代表了重要的技术进步，其高选择性抑制突变型BRAF的能力， ...
米哚妥林 作为一种口服的多靶点激酶抑制剂，其获批用于治疗新诊断的携带FLT3基因突变的急性髓系白血病成人患者（与标准化疗联用），以及进展性系统性肥大细胞增多症、系统性肥大细胞增多症伴相关血液肿瘤或肥大细胞白血病成人患者，为这两类疾病提供了 ...
MAPK信号通路是细胞生长、分化、存活的核心调控网络，其异常活化是多种肿瘤发生发展的重要驱动因素。BRAF V600突变导致其下游的MEK激酶被持续、过度激活，是黑色素瘤、非小细胞肺癌、甲状腺癌等多种肿瘤的明确治疗靶点。 曲美替尼 的临床价值，在于其作 ...
艾伏尼布 作为全球首个获批用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶1基因突变的复发或难治性急性髓系白血病成年患者的口服靶向抑制剂，标志着急性髓系白血病治疗进入了针对特定基因分型的精准时代。该药物的核心作用原理在于，它能够选择性抑制突变的IDH1酶活性。在 ...
硬纤维瘤是一种局部侵袭性、但不发生转移的间叶组织肿瘤，与APC基因失活或CTNNB1基因激活导致的Wnt/β-连环蛋白信号通路异常激活密切相关。传统治疗包括手术切除、放疗和全身性化疗，但常伴随较高的局部复发风险或显著的毒性。奥格西韦奥的临床价值，在 ...
吡非尼酮作为一种口服的抗纤维化和抗炎药物，其获批用于治疗特发性肺纤维化，为这一慢性、进行性、致命性肺疾病提供了首个能够明确延缓疾病进展的药物选择，改变了长期以来仅能对症支持治疗的局面。特发性肺纤维化的确切病因不明，其特征是肺部成纤维细 ...
肺癌脑转移是影响患者生存质量和预后的关键因素，特别是对于驱动基因阳性的非小细胞肺癌患者。传统靶向药物因血脑屏障的限制，常难以在中枢神经系统达到有效治疗浓度，导致颅内病灶控制不佳。泽瑞尼的临床价值，在于其专门针对血脑屏障穿透性进行优化的 ...
去纤苷钠 是一种具有多种药理作用的单链寡核苷酸混合物，其获批用于治疗接受造血干细胞移植后发生的肝静脉闭塞病并伴有肾或肺功能异常的成年和儿童患者，成为了这一致命并发症的首个且目前唯一被专门批准的治疗药物，填补了该领域长期无针对性疗法的空 ...
在非小细胞肺癌的精准治疗版图中，EGFR和HER2基因的20号外显子插入突变构成了一个特殊的临床亚群。这类突变改变了激酶结构域的C-螺旋构象，导致ATP结合口袋空间受限，使得大多数已上市的EGFR酪氨酸激酶抑制剂难以有效结合。波奇替尼的临床开发，代表了对 ...
急性白血病的治疗进展正日益依赖对驱动基因异常的精确识别与靶向。其中，KMT2A基因重排是急性髓系白血病中一种高风险的分子亚型，在婴幼儿白血病和某些治疗相关白血病中尤为常见。该重排产生KMT2A融合蛋白，异常招募包括DOT1L、MEN1在内的蛋白复合物，导 ...
维利瑞 作为一种口服的缺氧诱导因子-2α抑制剂，其获批用于治疗无需立即手术的希佩尔-林道综合征相关的肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌瘤成年患者，标志着针对缺氧诱导因子通路相关癌症的精准治疗实现了从零到一的突破。该药物的作 ...
在急性髓系白血病的治疗演变中，单纯依靠强化化疗的治疗范式已逐渐显示出其局限性，特别是在FLT3突变等特定分子亚型患者中。FLT3-ITD和FLT3-TKD突变分别出现在约25%和7%的新诊断急性髓系白血病患者中，与较高的复发风险和较差的预后相关。米哚妥林的临床 ...
卡巴他赛 是一种微管蛋白抑制剂类化疗药物，作为新一代紫杉烷类化合物，其获批用于与泼尼松联用治疗既往已接受含多西他赛方案化疗且疾病进展的转移性去势抵抗性前列腺癌患者，为这一晚期疾病阶段的患者提供了关键的后续治疗手段。其作用机制与多西他赛 ...
在抗感染治疗的发展历程中，喷他脒的经历展现了药物在临床医学中角色定位的动态演变。最初作为治疗内脏利什曼病的药物，随着医学发展特别是免疫抑制患者数量的增加，其临床价值发生了重要转变。当卡氏肺孢子菌肺炎成为艾滋病、器官移植等免疫缺陷患者的 ...
脊髓小脑性共济失调的治疗长期以来面临根本性挑战，这类疾病通常涉及小脑浦肯野细胞的选择性退行性变，目前缺乏能够逆转神经元损伤的疾病修饰疗法。临床治疗主要集中在症状管理和功能支持。 他替瑞林 的临床应用基于一种不同的干预思路——不是直接修复 ...
基底细胞癌作为最常见的皮肤恶性肿瘤，通常可通过手术有效治疗，但少数病例发展为局部晚期或转移性，传统治疗手段有限且预后较差。其发病与Hedgehog信号通路异常活化高度相关，特别是PTCH1基因失活或SMO基因激活突变导致该通路在缺乏配体下持续激活。 维 ...
洛莫司汀 作为一种烷化剂类亚硝基脲衍生物抗癌药物，因其独特的脂溶性和小分子特性能够有效穿透血脑屏障，长期以来在治疗原发性和转移性脑部肿瘤以及复发性的霍奇金淋巴瘤中占有特殊地位。其治疗原理在于，药物在体内代谢后生成的活性中间体，能够与癌 ...
外周T细胞淋巴瘤是一组高度异质性的侵袭性非霍奇金淋巴瘤，多数亚型预后不佳，复发/难治患者的治疗选择极为有限。在多种血液肿瘤中，异常的组蛋白修饰，特别是H3K27的三甲基化，通过沉默抑癌基因驱动肿瘤发生。这一修饰主要由多梳抑制复合物2的催化亚基E ...
艾代拉里斯 作为一种口服的磷脂酰肌醇3-激酶δ抑制剂，其获批上市为复发性的慢性淋巴细胞白血病、滤泡性B细胞非霍奇金淋巴瘤和小淋巴细胞淋巴瘤患者带来了重要的靶向治疗选项。该药物的核心作用原理在于高度选择性地抑制PI3Kδ蛋白，这种蛋白在B细胞的 ...
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