奥格西韦奥 是一款靶向γ-分泌酶的口服小分子抑制剂，适用于需要系统性治疗的成年进展性硬纤维瘤患者。它通过作用于相关信号通路，抑制病变组织的异常增殖，临床研究显示其可显著降低疾病进展风险，帮助患者延缓病情发展，为这类相对罕见的软组织增殖性 ...
特泊替尼 是一种间充质上皮转化因子（MET）酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗带有MET第14外显子跳跃突变的非小细胞肺癌。尽管已报告有肝毒性，但尚未报告过药物引起的胆管炎。本文报告了一例77岁女性患者的特泊替尼诱导的胆管炎，该患者本身患有原发性胆汁性 ...
在肺癌治疗领域，非小细胞肺癌（NSCLC）占比高达80%-85%，其中携带MET外显子14（METex14）跳跃突变的患者，因病情进展快、转移风险高、预后极差，长期面临着治疗选择匮乏的困境。这类患者约占NSCLC患者总数的3%-4%，传统化疗、免疫治疗疗效有限，多靶点 ...
RAS（KRAS、NRAS和HRAS）是最常发生突变的致癌基因之一，驱动突变主要发生在甘氨酸12位点（主要是D、V、C、R和S）、甘氨酸13位点（主要是C和D）和谷氨酰胺61位点（主要是R和H）。对于RAS突变驱动的肿瘤患者而言，未被满足的医疗需求范围仍然很大，仅在美 ...
在慢性肾脏病全程管理体系中， 伐度司他 拥有里程碑式的革新地位。以往传统肾性贫血治疗方案，要么给药繁琐、患者依从性差，要么升血波动大、无法改善铁代谢，且炎症状态下疗效大打折扣，大量患者长期贫血无法纠正，持续加速肾病进展，心血管并发症风险 ...
宫颈癌是全球女性高发恶性肿瘤，也是我国女性生殖系统发病率首位的恶性肿瘤，疾病负担沉重。随着宫颈癌筛查普及、HPV疫苗大范围接种，早期宫颈癌防控成效显著，但晚期、复发转移性宫颈癌依旧是临床难治性肿瘤。目前国内宫颈癌标准化诊疗体系已趋于完善： ...
宗艾替尼 是肿瘤精准医疗“细分再细分”的典型缩影——随着基因检测技术的普及，越来越多此前被忽视的罕见靶点被识别，而针对靶点特殊构象的创新药物设计，正在不断填补治疗空白。未来，宗艾替尼的治疗阵地有望进一步扩展，如探索前线治疗、联合免疫治 ...
HER2激活性突变早在21世纪初即被认为是NSCLC的潜在致癌驱动因素，但在此后近20年间始终缺乏临床有效的靶向治疗手段。与EGFR、ALK等驱动基因阳性NSCLC相比，HER2突变NSCLC患者远未获得同等的治疗改善，尤其在一线治疗背景下,各大诊疗指南均建议参考驱动基 ...
塞普替尼 为硬胶囊制剂，药品外观为透明胶囊，内部含有白色粉末，药剂辨识度高。该药物属于高级处方抗肿瘤药，必须由具备肿瘤治疗经验的专业医师开具处方，医师会结合患者体重、癌种、身体耐受度制定个性化给药方案，患者严禁私自调整剂量、停药、加服 ...
西诺氨酯 作为国内全新获批的第三代创新抗癫痫药物，凭借独特的双通道作用机制、超高无发作率、便捷长效给药模式，彻底打破了传统抗癫痫药物的治疗局限。它专为难治性成人部分性癫痫发作研发，是目前临床兼具强效控痫、减药减负、安全长效的标杆级新药 ...
瑞他鲁肽 是一种由39个氨基酸组成的合成多肽，其结构基于天然GIP序列进行工程化改造，能够同时激活三种代谢相关受体：葡萄糖依赖性促胰岛素多肽受体（GIPR）、胰高糖素样肽-1受体（GLP-1R）和胰高血糖素受体（GCGR）。这三条信号通路在代谢调控中各有分 ...
他拉唑帕利 是专为DNA修复缺陷型肿瘤精准研发的强效PARP抑制剂，临床疗效与安全性经过海量真实世界数据验证，相较于初代PARP抑制剂，实现了抑瘤机制、疗效强度、抗耐药能力的全方位升级，是目前BRCA突变实体肿瘤全程治疗的核心基石药物。其独特的双重药 ...
在结核病防控体系中，贝达喹啉拥有里程碑式的不可替代地位。在其问世之前，耐多药、广泛耐药肺结核患者缺乏有效治疗药物，传统方案治愈率极低、疗程漫长、副作用繁杂，无数患者因耐药无药可用最终病情恶化，是公共卫生领域的重大难题。贝达喹啉的上市， ...
对于激素受体阳性（HR+）、HER2阴性的乳腺癌患者来说，内分泌治疗是贯穿全程的基石。然而，随着治疗时间的推移，部分患者会出现耐药，其中ESR1基因突变是导致耐药的重要原因之一。Inluriyo（通用名：Imlunestrant）作为一种新型的口服选择性雌激素受体降 ...
激素受体阳性/人表皮生长因子受体2阴性（HR+/HER2-）乳腺癌是临床上最常见的亚型，约占全部乳腺癌病例的70%。随着细胞周期蛋白依赖性激酶4/6抑制剂（CDK4/6i）联合内分泌治疗（ET）成为晚期患者的一线标准方案，其生存期和生活质量得到了显著改善。然而 ...
阿卡替尼作为第二代高选择性不可逆BTK抑制剂，它通过结构优化大幅提升靶点专一性，剔除传统药物的脱靶副作用，实现了高效抑瘤与超低毒性的双重突破。大量全球多中心III期临床研究证实，阿卡替尼抗肿瘤疗效比肩甚至优于一代BTK药物，且心血管毒性、出血风 ...
厄达替尼是新一代高选择性成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂，靶向覆盖FGFR1、FGFR2、FGFR3、FGFR4全家族靶点，作用机制精准且针对性极强。FGFR基因异常突变或融合，是驱动尿路上皮癌发生、进展、耐药的核心关键，异常激活的FGFR信号通路会持续促进 ...
琥珀酸 他舒格替尼是一种口服选择性FGFR1-3酪氨酸激酶抑制剂，主要通过阻断异常FGFR信号传导，抑制肿瘤细胞增殖、生存和迁移。其临床定位较为明确，主要用于既往化疗后进展、携带FGFR2融合或重排的不可切除胆道癌患者。常规成人剂量为每日一次140 mg， ...
肿瘤治疗中一个长期存在却始终没有被完全解决的问题：当靶向药一步步把患者带到更长生存期之后，耐药也会随之出现。对于胃肠道间质瘤（GIST）来说，这个问题尤其典型。GIST的发生与KIT、PDGFRA等驱动基因密切相关，伊马替尼的出现曾经改写了这一疾病的治 ...
伏索利肽 （Vosoritide）为C型钠尿肽（CNP）类似物，能够激活软骨细胞上的NPR-B（钠尿肽受体B）。NPR-B信号系统对FGFR3信号系统起到负向调节作用。激活NPR-B，能够拮抗FGFR3信号系统异常激活对软骨细胞造成的负面影响。伏索利肽已获得美国FDA批准，用于 ...
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