在肿瘤精准治疗的版图上，每一个新靶点的攻克，都意味着一群曾被忽视的患者迎来了生存的曙光。Ret基因，便是这样一个曾长期缺乏高选择性药物的关键靶点。它在约1-2%的非小细胞肺癌、10-20%的甲状腺乳头状癌以及多种其他实体瘤中发生融合或突变，驱动肿瘤...

　　伐美妥司他（Valemetostat）主要针对外周T细胞淋巴瘤和皮肤T细胞淋巴瘤。外周T细胞淋巴瘤作为一组异质性成熟的T细胞恶性肿瘤，传统化疗效果有限且易复发。皮肤T细胞淋巴瘤早期表现为皮肤斑块、丘疹，后期可侵犯淋巴结及内脏，伐美妥司他在临床试验中显示...

　　 普拉替尼 由是一种针对特定基因变异的精准靶向药物，它适用于经FDA批准检测确诊的转移性Ret融合阳性非小细胞肺癌成年患者，能有效抑制肿瘤生长。同时，对于12岁及以上需全身治疗，且放射性碘治疗无效（若适用）的晚期或转移性Ret融合阳性甲状腺癌患者，...

　　伐美妥司他（Valemetostat）Ezharmia是一种在抗肿瘤领域备受关注的新型药物，被广泛应用于白血病和淋巴瘤等血液系统恶性肿瘤的治疗。伐美妥司他（Valemetostat）Ezharmia的主要成分是伐美妥司他，其化学结构为Val-Leu-Gly-Val-D-Leu-Val。此外，药物中还...

　　 普雷西替尼 是一种Ret（原癌基因受体酪氨酸激酶）抑制剂，主要用于治疗特定的非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌等Ret融合或突变阳性的肿瘤。它主要通过肝脏代谢，经肾脏排泄的比例相对较低，但这并不意味着肾功能损伤患者从而忽略用药细节。虽然普雷西替尼主...

　　原发性胆汁性胆管炎（PBC）是一种慢性自身免疫性肝病，以胆汁淤积、肝纤维化进展为核心特征，若控制不佳可逐步发展为肝硬化、肝衰竭。长期以来，熊去氧胆酸（UDCA）是PBC一线用药，但约40%患者对UDCA应答不足或不耐受，临床亟需二线治疗药物。奥贝胆酸（...

　　 普拉替尼 则是一种高度选择性的Ret抑制剂。它像专门设计的钥匙，只插入Ret激酶的ATP结合口袋，阻断其磷酸化及下游信号通路（RAS-MAPK、PI3K-AKT），从而抑制肿瘤生长。它对Ret的IC50仅约0.4 nM，而对其他激酶如VEGFR2的抑制作用弱数千倍，因此大大降低...

　　 普拉替尼 是一种口服、高效、高选择性的Ret激酶抑制剂，由Blueprint Medicines公司原研，2020年获得美国FDA加速批准，2021年在中国获批上市（商品名：普吉华）。其核心适应症包括：Ret融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者Ret突变需要系统性...

　　成人T细胞白血病/淋巴瘤（Adult T-cell Leukemia/Lymphoma,ATL）是一种由人类T细胞白血病病毒Ⅰ型（HTLV-1）感染引起的侵袭性外周T细胞恶性肿瘤，具有高度异质性、进展迅速及预后不良等特点。尽管近年来在化疗、抗病毒治疗及造血干细胞移植等领域取得一...

　　皮肤T细胞淋巴瘤（cutaneous T cell lymphoma，CTCL）是一组原发于皮肤的非霍奇金淋巴瘤，包括蕈样肉芽肿（mycosis fungoides，MF）、Sézary综合征（Sézary syndrome，SS）、原发性皮肤CD30+T细胞淋巴增殖性疾病等多个亚型，其中MF和SS是CTCL的经典亚...

　　对于携带Ret基因融合阳性的非小细胞肺癌患者来说，过去很长一段时间里，“实现有效治疗”这一目标几乎如同遥不可及、难以触碰的梦想。这种特定类型的肺癌实际上属于较为罕见且特殊的分子亚型，据统计，大约在每100名肺癌患者当中，仅有1到2人会被确诊为...

　　继发性甲状旁腺功能亢进（HPT）是慢性肾脏病患者中一种常见的、较为严重的疾病。患者肾功能下降时，为维持体内钙和磷处于正常水平，甲状腺会发生应激性亢进，促进甲状旁腺(PTH)腺素分泌增加。然而，最终患者的这种应激性补救措施并不足以长期维持机体的...

　　 伐美妥司他 （Valemetostat）是一种新型的EZH1/2双重抑制剂，通过同时靶向并抑制EZH1和EZH2这两种组蛋白甲基转移酶的活性，从而发挥其独特的抗肿瘤作用。该药物的成功上市，为临床上难治性T细胞淋巴瘤患者提供了一种全新的、基于表观遗传学机制的靶向治...

　　成人T细胞白血病/淋巴瘤(Adult T-cell leukemia/lymphoma，ATL)是一种罕见的侵袭性外周T细胞淋巴瘤(PTCL)，由人类T细胞嗜淋巴细胞病毒1型(HTLV-1)引起。以往的治疗方式除了化疗外没有更好的选择，预后非常差，五年总生存率仅为14%。此次 伐美妥司他 获批...

　　Ret是非小细胞肺癌的重要驱动基因。另外，对于EGFR突变非小细胞肺癌，Ret是一种罕见的获得性耐药机制。此前研究文献仅报道了36例EGFR和Ret共存的NSCLC病例。目前尚未见以下方面的报道：（1）EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）与Ret-TKI联合治疗脑膜转移是否有...

　　 伐美妥司他 是一种新型的、具有高效性和选择性的双重抑制剂，它能够同时抑制EZH2和EZH1两种酶。对于外周T细胞淋巴瘤（PTCL）患者而言，他们的预后通常不佳，无论是总生存期（OS）还是无进展生存期（PFS）都不尽如人意。 　　适应症：复发或难治性成人T...

　　 伐美妥司他 是一款新型、高选择性first-in-class的EZH1/2双重抑制剂，2021年获得美国FDA的罕见病用药资格认定，是在全球范围内第1个获得监管批准的治疗ATL的EZH1和EZH2双重抑制剂。 　　一项研究共纳入了133名年龄在18岁及以上的复发或难治性外周T细胞...

　　当癌症治疗进入“找对靶点再用药”的精准时代，普拉替尼/普吉华(Gavreto/Pralsetinib)逐渐被更多人熟知：它不针对所有癌症，却能精准“锁定”Ret基因融合或突变引发的肿瘤，尤其给晚期肺癌、甲状腺髓样癌患者带来了新的治疗希望。普拉替尼是一种高选择性...

　　 普吉华 是一种口服、每日一次、强效高选择性Ret抑制剂，已获中国国家药品监督管理局批准，用于治疗既往接受过含铂化疗的转染重排（Ret）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，需要系统性治疗的晚期或转移性Ret突变型甲状腺髓...

　　 普拉替尼 (普吉华、BLU-667、Pralsetinib）是一种口服酪氨酸激酶抑制剂，可选择性地有效靶向致癌Ret融合和突变，包括与多激酶抑制剂耐药性相关的V804守门人突变。与其他酪氨酸激酶相比，已证明对Ret具有很高的选择性。在ARROW I/II研究中， 普拉替尼 在...