成人T细胞白血病/淋巴瘤（Adult T-cell Leukemia/Lymphoma,ATL）是一种由人类T细胞白血病病毒Ⅰ型（HTLV-1）感染引起的侵袭性外周T细胞恶性肿瘤，具有高度异质性、进展迅速及预后不良等特点。尽管近年来在化疗、抗病毒治疗及造血干细胞移植等领域取得一定进展，但对于复发或难治性（relapsed/refractory,R/R）ATL患者，治疗选择仍极为有限，亟需开发靶向性强、机制新颖的治疗药物。在此背景下，伐美妥司他（Valemetostat）作为获批的EZH1/EZH2双重抑制剂，标志着表观遗传靶向治疗在ATL领域的重要突破。

　　伐美妥司他是一种高选择性、口服小分子抑制剂，可同时抑制组蛋白甲基转移酶EZH1与EZH2的活性。EZH1和EZH2是多梳抑制复合物2（PRC2）的核心催化亚基，负责催化组蛋白H3第27位赖氨酸的三甲基化（H3K27me3）。该修饰可导致染色质结构紧缩，从而沉默抑癌基因及其他关键调控基因的表达。在多种血液系统恶性肿瘤（包括ATL、弥漫大B细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤等）中，EZH2常因突变或过表达而异常活化，促进肿瘤细胞增殖、阻断分化并增强存活能力。而ATL中虽EZH2突变较少见，但其通路活性显著上调，且EZH1亦在T细胞恶性转化中发挥协同作用。因此，双重抑制EZH1/2可更全面地逆转异常的表观遗传沉默，恢复抑癌基因表达，诱导肿瘤细胞周期阻滞与凋亡。

　　伐美妥司他片（EZHARMIA®）作为全球首个EZH1/2双重抑制剂，凭借其独特的作用机制、明确的临床获益及可控的安全性，已成为复发/难治性成人T细胞白血病/淋巴瘤治疗的重要新选择。其获批标志着表观遗传靶向治疗从B细胞淋巴瘤向T细胞恶性肿瘤的成功拓展，为高度未满足临床需求的ATL患者带来了切实的生存改善可能。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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