1型神经纤维瘤病是一种罕见，不可治愈的遗传性疾病。其严重影响患者的生活质量，导致身体疼痛、运动功能障碍等情况出现。此前，司美替尼已得到FDA授予的孤儿药资格，突破性疗法认定，和优先审评资格。 司美替尼 是一款2020年4月在美国刚刚获批上市的药物，由...
1型神经纤维瘤病（NF1）是一种罕见，不可治愈的遗传性疾病。NF1是因为合成神经纤维瘤蛋白的NF1基因发生突变引起的。该基因突变可扰乱RAS/MAPK信号通路，进而导致肿瘤的生长。2020年4月10日，美国FDA宣布批准 司美替尼 胶囊用于治疗2岁及以上的I型神经纤维瘤...
司美替尼 （selumetinib）可以缩小患神经纤维瘤I型（NF1）遗传综合征儿童和青少年肿瘤体积，改善由NF1引起丛状神经纤维瘤继而引发疼痛和活动能力降低等症状。 神经纤维瘤病1型(NF1)是一种常染色体显性遗传病，据统计，20%-50%的NF1患者会产生丛状神...
司美替尼 是一种可口服的、选择性的、非竞争性的ATP活性的MEK1/2抑制剂，在BRAF或RAS突变细胞系和各种异种移植活体模型中均表现出抗肿瘤活性。成品药物剂型为10mg和25mg的胶囊。服用方法是空腹，25mg/m2每天二次，最常见的毒副反应为是皮疹(75%)，其次...
一项新的Ⅰ期研究显示，不适手术的丛状神经纤维瘤（一种神经纤维瘤1相关性外周神经良性肿瘤）儿童患者口服 司美替尼 可减小肿瘤体积，毒性作用可耐受。针对神经纤维瘤1（NF1）相关性大型丛状神经纤维瘤，目前尚无有效疗法，但该试验中，超过70%的患者中既往...
美国FDA批准 司美替尼 （Selumetinib,商品名：Koselugo）上市。 司美替尼 是选择性MEK抑制剂，可抑制Ras信号传导通路。后者的过度激活常见于NF1相关肿瘤中。该药获批用于治疗2岁及以上的1型神经纤维瘤病（NF1）患者的丛状神经纤维瘤。这是全球首个应用于...
司美替尼 由阿斯利康开发，用于治疗2岁及以上的患有1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状的、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿童患者。司美替尼于2019年4月被FDA授予突破性治疗称号，于2018年2月被FDA授予孤儿药称号，于2018年8月被欧盟授予孤儿药称号。 ...
美国食品和药物管理局（FDA）已授予靶向抗癌药 司美替尼 突破性药物资格（BTD），用于治疗3岁及以上神经纤维瘤病1型（NF1）相关的症状性和/或进行性、不能手术治愈的丛状神经纤维瘤（PN）儿科患者。PN是一种罕见的、不可治愈的遗传性疾病，目前尚无批准的药...
1、 司美替尼 初见锋芒 首先，作者利用特殊的实验处理，得到了分别对吉非替尼、9291、4002耐药的耐药细胞。随后，作者尝试用单药司美替尼的方案，进行耐药逆转，结果失败，这些耐药细胞根本对 司美替尼 不敏感。当实验方案改进为，“司美替尼联合EGF...
本研究证实 司美替尼 可有效控制NF1患者的丛状神经纤维瘤，且反应时间较为持久。另外，司美替尼可改善丛状神经纤维瘤造成的并发症，68%的患者至少一项并发症获得改善。特别是有74%的患者疼痛程度有所降低，另有部分患者的疼痛干扰评分降低。另外，无论是...
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