氯苯唑酸葡胺 软胶囊以特有的创新优势获得“最佳生物技术产品奖”，盖伦奖被公认为是医药和生物医疗行业的最高荣誉，旨在褒奖医疗、科学在研究与创新领域所取得的卓越贡献，素有“医药界的诺贝尔奖”之称，该奖项有着极为严格的入选机制，尤其注重产品...
全球首个转甲状腺素蛋白稳定剂口服制剂 维达全 （氯苯唑酸葡胺软胶囊，Vyndaqel，20mg）于2月5日获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）I期症状性成人患者，以延缓其周围神经功能损害。维达全在中国...
他法米地 治疗遗传性和野生型转甲状腺素淀粉样心肌病的疗效如？在ATTR-ACT（经甲状腺素心肌病临床试验中的他法米地）预先规定的分析中，比较了ATTRwt和ATRV患者的基线特征、全因死亡率、6分钟步行试验距离从基线到第30个月的变化以及堪萨斯城心肌病问卷...
他法米地 用于I期转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）患者的关键研究是一项18个月、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究。该研究在128名携带V30M突变且主要是Ⅰ期疾病的ATTR-PN患者（128名患者中有126名不需要辅助行走）中评估20 mg 他法...
氯苯唑酸是辉瑞今年以来获批的第二款罕见病创新产品。今年2月， 氯苯唑酸葡胺 软胶囊（维达全，20mg）获批，用于治疗成人转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）I期症状患者，延缓其周围神经功能损害。此次获批的氯苯唑酸是第二款针对淀粉样变...
在临床相关浓度下，氯苯唑酸全身性抑制多药耐药蛋白（MDR1）（也称为P糖蛋白、P-gp）以及在胃肠道（GI）中抑制有机阳离子转运蛋白2（OCT2）、多药和毒素外排蛋白1（MATE1）和MATE2K、有机阴离子转运多肽1B1（OATP1B1）及OATP1B3的可能性较低。用法用量：...
氯苯唑酸葡胺 软胶囊获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）I期症状性成人患者，以延缓其周围神经功能损害。 在ATTR-ACT试验中，TTR蛋白稳定剂氯苯唑酸葡胺降低了ATTR心脏淀粉样变患者30个月的...
首个转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)治疗药物？ATTR-CM是一种罕见的、致命的、严重诊断不足的疾病，与渐进性心力衰竭相关。ATTR-CM是由名为转甲状腺素蛋白（TTR）的转运蛋白不稳定而引起的，该转运蛋白由4个相同的亚单元（四聚体）组成。在ATTR-C...
氯苯唑酸葡胺 能改善ATTR心脏淀粉样变患者的健康状况吗？在ATTR-ACT试验中，尽管基线NYHA III级症状的患者总体预后较差，但与安慰剂相比，接受氯苯唑酸葡胺治疗后，患者的健康状况更好。转甲状腺素（ATTR）心脏淀粉样变是一种越来越常见的射血分数保留...
氯苯唑酸葡胺/他法米地/维达全(Tafamidis/Vynmac)适用于成人成年心肌病（ATTR-CM）患者的野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的治疗。 地域学和管理方法 治疗应在对淀粉样变性或心肌病患者了解丰富的医师的指导下开始。 当怀疑存在特定...
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