一项新的Ⅰ期研究显示，不适手术的丛状神经纤维瘤（一种神经纤维瘤1相关性外周神经良性肿瘤）儿童患者口服 司美替尼 可减小肿瘤体积，毒性作用可耐受。针对神经纤维瘤1（NF1）相关性大型丛状神经纤维瘤，目前尚无有效疗法，但该试验中，超过70%的患者中既往...
美国FDA批准 司美替尼 （Selumetinib,商品名：Koselugo）上市。 司美替尼 是选择性MEK抑制剂，可抑制Ras信号传导通路。后者的过度激活常见于NF1相关肿瘤中。该药获批用于治疗2岁及以上的1型神经纤维瘤病（NF1）患者的丛状神经纤维瘤。这是全球首个应用于...
司美替尼 由阿斯利康开发，用于治疗2岁及以上的患有1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状的、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿童患者。司美替尼于2019年4月被FDA授予突破性治疗称号，于2018年2月被FDA授予孤儿药称号，于2018年8月被欧盟授予孤儿药称号。 ...
美国食品和药物管理局（FDA）已授予靶向抗癌药 司美替尼 突破性药物资格（BTD），用于治疗3岁及以上神经纤维瘤病1型（NF1）相关的症状性和/或进行性、不能手术治愈的丛状神经纤维瘤（PN）儿科患者。PN是一种罕见的、不可治愈的遗传性疾病，目前尚无批准的药...
1、 司美替尼 初见锋芒 首先，作者利用特殊的实验处理，得到了分别对吉非替尼、9291、4002耐药的耐药细胞。随后，作者尝试用单药司美替尼的方案，进行耐药逆转，结果失败，这些耐药细胞根本对 司美替尼 不敏感。当实验方案改进为，“司美替尼联合EGF...
本研究证实 司美替尼 可有效控制NF1患者的丛状神经纤维瘤，且反应时间较为持久。另外，司美替尼可改善丛状神经纤维瘤造成的并发症，68%的患者至少一项并发症获得改善。特别是有74%的患者疼痛程度有所降低，另有部分患者的疼痛干扰评分降低。另外，无论是...
不良反应和注意事项 ※左室射血分数减少 在SPRINT临床试验中，23%的患者发生左室射血分数减少（基线值10%以上），均无症状，1例3级导致减量，其中71%的患者缓解。对于发生左室射血分数减少的患者，应每3到6周进行一次心电图或心脏核磁共振检查，...
司美替尼 是一种靶向MEK的激酶抑制剂（TKI），MEK是RAS/MAPK信号通路中的关键蛋白激酶。司美替尼能够选择性地抑制MEK1和MEK2，从而让失调的信号通路恢复正常，进而缓解儿童NF1患者的病情。此前，司美替尼已得到FDA授予的孤儿药资格，突破性疗法认定，和优先...
神经纤维瘤是一种很影响生活的疾病，浑身上下大大小小的肿瘤，以及疤痕，总会引来旁人异样的目光。神经纤维瘤的患者总是与孤独为伴，而且国内目前还没有什么比较好的方法能够根治神经纤维瘤。它的致病因素是遗传，在遗传病里算比较常见的。神经纤维瘤的发病...
司美替尼 用于治疗患有1型神经纤维瘤病(NF1)的2岁及以上儿童，这些儿童患有丛状神经纤维瘤，无法通过手术完全切除。目前尚不清楚司美替尼对2岁以下儿童是否安全有效；那神经纤维瘤吃 司美替尼 需要吃多久？ 患者服用 司美替尼 的时长是需要根据患者...
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