司美替尼 (KOSELUGO/SELUMETINIB)是选择性MEK抑制剂，可抑制Ras信号传导通路。后者的过度激活常见于NF1相关肿瘤中。该药获批用于治疗2岁及以上的1型神经纤维瘤病（NF1）患者的丛状神经纤维瘤。这是全球首个应用于NF1的靶向药物，有望延长患者的生存时间...
司美替尼 (Koselugo/Selumetinib)是一种口服、强效、选择性MEK激酶抑制剂，MEK是RAS/MAPK信号通路中的关键蛋白激酶。司美替尼能够选择性地抑制MEK1和MEK2，从而让失调的信号通路恢复正常，进而缓解儿童NF1患者的病情。 司美替尼 用于治疗2岁及2岁...
2020年4月11日，美国FDA宣布批准阿利斯康（AstraZeneca）公司和默沙东（MSD）公司共同开发的 司美替尼 （selumetinib）上市，治疗2岁及2岁以上的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者，这些患者携带有表现出症状和/或进行性，不能通过手术治疗的丛状神经纤维瘤（P...
美国FDA宣布批准阿利斯康（AstraZeneca）公司和默沙东（MSD）公司共同开发的 司美替尼 （selumetinib）上市，治疗2岁及2岁以上的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者，这些患者携带有表现出症状和/或进行性，不能通过手术治疗的丛状神经纤维瘤（PN）。 司美...
司美替尼 (Selumetinib)是一种口服、强效、选择性MEK1/2抑制剂。NF1基因编码神经纤维瘤蛋白（neurofibromin），该蛋白对RAS/MAPK通路进行负调控，帮助控制细胞生长、分化和存活。NF1基因突变可能导致RAS/RAF/MEK/ERK信号途径失调，而这可能导致细胞以不...
司美替尼 （商品名为Koselugo）由阿斯利康开发，4月10日在美国上市，用于治疗2岁及以上的患有1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状的、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿童患者。司美替尼于2019年4月被FDA授予突破性治疗称号，于2018年2月被FDA授予孤儿药称号，...
美国食品和药物管理局（FDA）近日批准阿斯利康（AstraZeneca）靶向抗癌药 司美替尼 (selumetinib)，用于年龄≥2岁的1型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者，该药具体适应症为：用于治疗NF1相关的症状性、不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）。值得一提的是，司美替尼是...
美国食品和药物管理局（FDA）近日批准阿斯利康（AstraZeneca）靶向抗癌药 司美替尼 (selumetinib)，用于年龄≥2岁的1型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者，该药具体适应症为：用于治疗NF1相关的症状性、不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）。值得一提的是，司美替尼是...
CDE官网公示，阿斯利康Selumetinib（ 司美替尼 ，商品名：Koselugo）胶囊拟纳入优先审评，用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者的治疗。值得一提的是，这是全球首个应用于NF1的靶向药物。 司美替...
神经纤维瘤（NF）包括神经纤维瘤1型（NF1）和神经纤维瘤2型（NF2），其中以NF1最为常见，占85%以上。NF1患者绝大多数是由NF1基因（17q11.2）的杂合突变导致，NF1基因编码神经纤维瘤蛋白，该蛋白对RAS/MAPK（RAS-RAF-MEK-ERK）通路进行负调控，帮助控制细...
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