1型神经纤维瘤病（NF1）是由NF1基因中的一个自发突变或遗传突变引起，在婴儿中的发病率大约为三千分之一。NF1患者可能会伴有脊柱扭曲和弯曲、高血压、癫痫等并发症，也会增加患有其他癌症的风险，包括恶性脑和外周神经鞘肿瘤及白血病。该病症状在儿童早...
司美替尼 是一种MEK1/2抑制剂，为针对RAS-RAF-MEK-ERK（MAPK）通路下游效应蛋白MEK的抑制剂，可以针对多种携带该通路基因突变的肿瘤类型。 2020年4月10日， 司美替尼 通过美国食品药品监督管理局（FDA）的优先审批程序，被授予了突破性疗法认证和孤儿药...
司美替尼 是一种可口服的、选择性的、非竞争性的ATP活性的MEK1/2抑制剂，MEK这个靶点很多患者朋友从未听过，但其所在的MAPK通路是非常有名气的，参与了包括非小细胞肺癌在内的多种癌症的肿瘤发生。 2020年4月10日，美国FDA批准了英国阿斯利康公司开...
司美替尼 (KOSELUGO/SELUMETINIB)是丝裂原活化蛋白激酶1和2(MEK1/2)的抑制剂。MEK1/2蛋白是细胞外信号相关激酶(ERK)途径的上游调节因子。MEK和ERK都是RAS调控的RAF-MEK-ERK通路的重要组成部分，这一通路常在多种癌症中被激活。在动物实验中，Selumetini...
司美替尼 (KOSELUGO/SELUMETINIB)是一种口服的选择性MEK抑制剂，可使失调的信号通路恢复正常，抑制肿瘤生长，进而缓解病情，其适应症为NF1以及有症状和/或进行性、不能手术治疗的丛状神经纤维瘤。 丛状神经纤维瘤（PN）作为NF1的主要表现之一，常引...
司美替尼 (KOSELUGO/SELUMETINIB)是一种口服、强效、选择性MEK抑制剂，能够抑制肿瘤细胞中的MEK通路，从而阻止肿瘤生长。MEK是MAPK通路的一部分，该通路在癌细胞中常常被激活，并且在许多不同实体瘤中升高，包括携带KRAS突变的肿瘤，该突变存在于20%的...
司美替尼 (KOSELUGO/SELUMETINIB)是选择性MEK抑制剂，可抑制Ras信号传导通路。后者的过度激活常见于NF1相关肿瘤中。该药获批用于治疗2岁及以上的1型神经纤维瘤病（NF1）患者的丛状神经纤维瘤。这是全球首个应用于NF1的靶向药物，有望延长患者的生存时间...
司美替尼 是一种MEK1/2抑制剂，为针对RAS-RAF-MEK-ERK（MAPK）通路下游效应蛋白MEK的抑制剂，可以针对多种携带该通路基因突变的肿瘤类型。该药获批用于治疗2岁及以上的1型神经纤维瘤病（NF1）患者的丛状神经纤维瘤。这是全球首个应用于NF1的靶向药物，有望延...
神经纤维瘤为神经来源肿瘤，多为良性，可分为三型，即I型（经典型，占96%）、II型（听神经瘤型，约占3%）与神经鞘瘤型（约1%）。I型神经纤维瘤病(neurofibromatosis type 1，NF1)是一种罕见的疾病，发病率约为1/4000～1/3000。NF1的表现形式丰富，容易观察...
司美替尼 (KOSELUGO/SELUMETINIB)是一类首批应用于儿童LGG的前瞻性临床试验的活性分子靶向药物。可作为与1型神经纤维瘤病相关的儿童LGG替代疗法。Ⅱ期临床试验数据验证Ⅰ期研究结果，发现对司美替尼非常敏感的儿童LGG特定亚群，并明确反应持续时间。Ⅱ...
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