成纤维细胞生长因子受体（FGFR）信号通路在细胞增殖、分化及血管生成中发挥核心作用，其基因变异（包括点突变、扩增或融合）与多种恶性肿瘤的发生发展密切相关。据统计，约20%的尿路上皮癌患者存在FGFR2或FGFR3基因变异，而传统化疗对此类患者的疗效有限。厄达替尼作为一种口服小分子FGFR酪氨酸激酶抑制剂，通过特异性抑制FGFR1-4的酶活性，阻断异常激活的信号通路，为FGFR变异驱动的肿瘤治疗提供了精准策略。

　　厄达替尼通过与FGFR1-4的ATP结合位点可逆性结合，抑制受体磷酸化及下游信号传导（如RAS/MAPK、PI3K/AKT通路），从而抑制肿瘤细胞增殖并诱导凋亡。其多靶点特性使其不仅能抑制FGFR家族成员，还可作用于RET、CSF1R、VEGFR2等靶点，进一步增强抗肿瘤活性。在FGFR变异驱动的肿瘤中，厄达替尼可显著降低癌细胞活力，抑制肿瘤生长。

　　临床试验显示，厄达替尼对携带FGFR2/3基因变异的尿路上皮癌患者疗效显著。在II期临床试验中，99例晚期FGFR变异膀胱癌患者接受治疗后，客观缓解率（ORR）达40%，其中完全缓解率3%，部分缓解率37%，中位无进展生存期（PFS）延长至5.5个月，中位总生存期（OS）达13.8个月。值得注意的是，既往接受过免疫治疗的22例患者中，ORR提升至59%，提示厄达替尼在免疫治疗耐药患者中的潜在价值。

　　厄达替尼的疗效不仅限于尿路上皮癌。在针对FGFR变异驱动的晚期实体瘤的II期RAGNAR研究中，178例接受过至少两种系统治疗的患者中，整体ORR为29.2%，疾病控制率（DCR）达72.5%。不同癌种疗效差异显著：

　　胆管癌：31例患者中ORR为27.3%，中位缓解持续时间（DOR）达11.4个月；

　　胰腺癌：13例患者中ORR为31%，DCR达94%；

　　唾液腺癌：5例患者全部获得缓解（ORR 100%），DCR为100%；

　　胶质母细胞瘤：29例患者中ORR为21%，中位DOR为7.1个月。

　　真实世界研究进一步验证了其长期生存获益。JAVELIN项目数据显示，约15%的FGFR变异尿路上皮癌患者接受厄达替尼治疗后生存期超过2年，远超化疗组的8-10个月。此外，在胃癌（ORR 14%）、非小细胞肺癌（NSCLC）等癌种中，厄达替尼也展现出初步疗效，提示其作为“不限癌种”疗法的潜力。

　　厄达替尼作为FGFR靶向治疗的代表性药物，通过精准抑制异常激活的信号通路，为FGFR变异驱动的恶性肿瘤患者提供了新的治疗选择。其跨癌种疗效、联合治疗潜力及耐药管理策略，标志着癌症治疗向精准化、个体化方向迈进。随着药物可及性提升及临床研究深入，厄达替尼有望为更多患者带来生存希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：厄达替尼(Balversa/ERDAFITINIB)为存在FGFR3或FGFR2基因突变的尿路上皮癌进行治疗

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