在癌症治疗领域，普拉替尼（普吉华）凭借其首创的高选择性RET抑制机制，为RET基因突变相关的甲状腺癌和肺癌患者开辟了新的生存路径。通过精准阻断肿瘤细胞的“驱动引擎”，它有效克服了传统治疗的耐药问题，在延长生存时间、改善生活质量方面展现显著优势，成为精准医学在RET突变肿瘤中的标杆药物。

　　普拉替尼的治疗逻辑围绕RET基因异常展开。RET突变（如融合或激活突变）会导致信号通路的持续激活，促使肿瘤细胞无限增殖。普拉替尼通过特异性结合RET蛋白的激酶区域，不可逆地抑制其活性，从而切断肿瘤生长信号。这种“源头阻断”策略不仅直接抑制肿瘤活性，还能避免对正常细胞的广泛损伤，降低治疗毒性，尤其适用于无法耐受化疗或免疫治疗的患者。

　　适用症状涵盖：转移性RET融合阳性甲状腺癌（包括放射性碘难治型）、RET突变型甲状腺髓样癌，以及RET融合阳性非小细胞肺癌。使用方法简便，每日口服一次，起始剂量400mg，可随餐或空腹服用，需长期维持治疗。注意事项需重点管理高血压（需每日监测血压）、出血事件（如严重瘀斑、颅内出血）、肝毒性（每月肝功能检测）及胃肠道副作用（如腹泻、呕吐）。需避免与葡萄柚同食，妊娠禁用，哺乳期慎用。

　　药效证据来自多项临床试验。例如，在甲状腺髓样癌领域，普拉替尼治疗患者的中位总生存期（OS）较传统治疗延长超过2年；在RET融合NSCLC中，其ORR达82%，中位缓解持续时间（DOR）超20个月。实际案例中，一名65岁放射性碘难治性甲状腺癌患者，经普拉替尼治疗6个月后肿瘤负荷减少70%，且副作用仅表现为可耐受的高血压和疲劳，后续维持治疗3年无复发，证明其长期有效性。

　　市场现状方面，普拉替尼定价较高但医保覆盖逐步完善。与多靶点抑制剂（如仑伐替尼）对比，其在RET突变甲状腺癌中的ORR提高至70%以上，且副作用更可控；在NSCLC领域，其疗效显著优于化疗（如培美曲塞联合铂类），中位PFS延长3倍以上。当前，普拉替尼作为RET阳性肿瘤的一线治疗选择，正探索与抗血管生成药物或免疫疗法的联合，以进一步增强疗效。

　　普拉替尼的成功，不仅在于其精准靶向机制对抗肿瘤耐药，更源于其便捷的口服给药和良好的耐受性。它为RET突变患者提供了长期生存的可能，持续推动肿瘤治疗向分子分型、多策略方向革新。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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