普吉华(普拉替尼)作为全球首款高选择性RET抑制剂,以其精准的靶向机制和卓越的疗效,为RET基因突变相关的癌症患者带来了治疗突破。面对传统化疗和免疫治疗在RET驱动肿瘤中的局限性,普吉华通过特异性阻断RET蛋白的异常激活,显著改善转移性甲状腺癌和非小细胞肺癌等患者的生存预后,成为精准医学在肿瘤治疗领域的又一里程碑。
治疗原理方面,普吉华的核心在于抑制RET(重排于转染中的受体)基因突变。RET基因的融合或突变会导致其蛋白持续激活,驱动肿瘤细胞的增殖、侵袭和转移。普吉华通过高亲和力结合RET蛋白的激酶结构域,阻止其磷酸化及下游信号传导,从而抑制肿瘤生长。这种“精准打击”不仅对RET融合阳性肿瘤有效,还能覆盖部分RET突变亚型,为患者提供更广泛的治疗机会。
适用症状明确:主要用于治疗转移性RET融合阳性甲状腺癌(包括放射性碘难治性患者)、RET突变型甲状腺髓样癌(MTC),以及RET融合阳性的非小细胞肺癌(NSCLC)。使用方法为口服,每日一次,空腹或随餐服用,推荐起始剂量400mg,根据耐受性可调整至600mg。注意事项需警惕高血压(需定期监测血压)、出血风险(如鼻出血、消化道出血)、肝损伤(每月检测肝功能)、胃肠道反应(如腹泻、恶心)及间质性肺病。需避免与强CYP3A抑制剂同服,妊娠禁用,哺乳期暂停用药。
市场行情方面,普吉华作为创新靶向药定价较高,但多国医保已逐步纳入报销。与其他药物对比,其疗效显著优于传统化疗(如多西他赛治疗NSCLC的ORR仅7%),且较卡博替尼(多靶点抑制剂)在RET融合NSCLC中的响应率更高(79%vs 28%);在甲状腺髓样癌领域,其PFS较凡德他尼延长近一倍。联合用药策略如与免疫检查点抑制剂的探索,正进一步拓展其应用潜力。
普吉华的突破,不仅在于其精准靶向RET突变的高效性,更在于其跨癌种的广泛适用性。它为既往治疗选择有限的RET驱动肿瘤患者提供了长期生存的可能,持续推动癌症治疗向分子分型、个体化方向深入发展。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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