维奈克拉（Venetoclax），作为首款靶向B细胞淋巴瘤-2（BCL-2）蛋白的小分子抑制剂，为慢性淋巴细胞白血病（CLL）及部分急性髓系白血病（AML）患者带来了突破性的治疗选择。其精准的作用机制与显著的疗效，正改变着血液肿瘤的治疗格局，为患者延长生存时间、提升生活质量提供了新的可能。

 　　维奈克拉的核心作用在于“重启”肿瘤细胞的死亡程序。BCL-2蛋白过度表达会抑制细胞凋亡，导致白血病细胞持续存活。该药通过高亲和力结合BCL-2，恢复线粒体介导的细胞凋亡通路，从而选择性清除癌细胞。临床适应症包括：①慢性淋巴细胞白血病（CLL），尤其是伴17p染色体缺失的高危患者；②急性髓系白血病（AML），特别是老年或不适合强化化疗的患者；③联合其他药物用于复发/难治性病例。例如，在CLL中，维奈克拉联合利妥昔单抗的完全缓解率（CR）可达80%，远超传统化疗方案。

 　　治疗需遵循“阶梯式剂量递增”原则：首周起始剂量20mg，逐周递增至每日400mg，以降低肿瘤溶解综合征（TLS）风险。患者需定期监测血常规和电解质，TLS高风险者需提前水化、碱化尿液。特殊注意事项包括：①避免突然停药，需逐步减量以防病情反弹；②肝功能不全者需调整剂量，严重肝损伤禁用；③妊娠及哺乳期慎用，可能致胚胎毒性；④药物相互作用方面，避免与强效CYP3A抑制剂（如克拉霉素）同服，以防血药浓度升高。此外，治疗期间需警惕感染风险，及时干预中性粒细胞减少症。

 　　维奈克拉在国内上市后价格较高但疗效优势显著。例如，在CLL一线治疗中，其联合方案的5年总生存率（OS）达89%，而传统化疗仅70%左右。对比伊布替尼等BTK抑制剂，维奈克拉在高危CLL中的CR率更高，且对存在BCL-2突变的患者更具针对性。此外，其口服给药方式较静脉注射更便捷，患者依从性更佳。

 　　维奈克拉以精准靶向BCL-2蛋白为核心，为血液肿瘤患者提供了高效低毒的治疗路径。尽管价格仍存在挑战，但其联合用药方案的持续突破，正推动更多患者迈向长期生存。未来随着医保覆盖和仿制药发展，这一创新药物将惠及更广泛人群。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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