普纳替尼，一种口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，以其对BCR-ABL耐药突变的卓越抑制能力，正为慢性髓细胞白血病（CML）和急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）患者开辟新的生存路径。其通过精准打击致病蛋白与多重信号通路，成为难治性白血病治疗中的关键药物。
适应症明确：
CML：适用于≥2线TKI耐药的慢性期、加速期或急变期患者，尤其是携带T315I突变者；
Ph+ALL：治疗耐药或复发性成人患者，作为挽救性方案。
临床数据显示，普纳替尼在T315I突变CML中的总生存（OS）率12个月达80%，Ph+ALL患者的2年OS率约40%。
使用方法与风险管理
剂量与调整：起始每日45mg，若耐受可增至60mg；严重副作用或实验室异常时减量或暂停；
注意事项：
高血压需每日监测，必要时使用降压药；
心血管高危患者评估血栓风险，定期心电图检查；
避免与抗凝药（如华法林）联用，警惕出血风险；
饮食禁忌：禁用葡萄柚及其制品，避免影响药物代谢。
特殊人群：儿童及青少年需根据体重调整剂量，肾功能不全无需调整，肝功能不全慎用。
普纳替尼以其对耐药突变的精准抑制与多靶点作用，为CML和Ph+ALL患者提供了“最后一公里”的治疗希望。尽管伴随心血管与血液学风险，但通过严密监测与个体化调整，其显著改善了难治性患者的预后。未来，伴随更多临床数据的积累与可及性提升，普纳替尼或将成为白血病耐药管理的标准选择之一。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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