普纳替尼,一种口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂,以其对BCR-ABL耐药突变的卓越抑制能力,正为慢性髓细胞白血病(CML)和急性淋巴细胞白血病(Ph+ALL)患者开辟新的生存路径。其通过精准打击致病蛋白与多重信号通路,成为难治性白血病治疗中的关键药物。
适应症明确:
CML:适用于≥2线TKI耐药的慢性期、加速期或急变期患者,尤其是携带T315I突变者;
Ph+ALL:治疗耐药或复发性成人患者,作为挽救性方案。
临床数据显示,普纳替尼在T315I突变CML中的总生存(OS)率12个月达80%,Ph+ALL患者的2年OS率约40%。
使用方法与风险管理
剂量与调整:起始每日45mg,若耐受可增至60mg;严重副作用或实验室异常时减量或暂停;
注意事项:
高血压需每日监测,必要时使用降压药;
心血管高危患者评估血栓风险,定期心电图检查;
避免与抗凝药(如华法林)联用,警惕出血风险;
饮食禁忌:禁用葡萄柚及其制品,避免影响药物代谢。
特殊人群:儿童及青少年需根据体重调整剂量,肾功能不全无需调整,肝功能不全慎用。
普纳替尼以其对耐药突变的精准抑制与多靶点作用,为CML和Ph+ALL患者提供了“最后一公里”的治疗希望。尽管伴随心血管与血液学风险,但通过严密监测与个体化调整,其显著改善了难治性患者的预后。未来,伴随更多临床数据的积累与可及性提升,普纳替尼或将成为白血病耐药管理的标准选择之一。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!