普纳替尼，一种新型口服靶向药物，以其对BCR-ABL耐药突变的突破性抑制能力，正为慢性髓细胞白血病（CML）及费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）患者提供挽救性治疗方案。其通过多靶点机制，有效对抗传统治疗无效的耐药突变，成为血液肿瘤治疗中的重要突破。

　　普纳替尼的药理核心在于同时抑制BCR-ABL及相关激酶

　　BCR-ABL靶向：高亲和力结合BCR-ABL的突变形式（包括T315I、E255V等），阻断其持续激活的信号通路，遏制白血病细胞增殖；

　　多激酶抑制：额外抑制SRC、VEGFR、FGFR等，干扰肿瘤血管生成与侵袭性生长，增强疗效。

　　这种“广覆盖”机制使其对复杂耐药突变具有独特优势，弥补了二代TKI的不足。

　　某50岁CML急变期患者，经伊马替尼、达沙替尼及博舒替尼治疗均因耐药进展，基因检测显示T315I突变。改用普纳替尼后，2个月内骨髓白血病细胞降至2%，转为慢性期，后续维持治疗实现长期稳定。另一Ph+ALL患者，复发后接受普纳替尼联合减低剂量化疗，成功桥接造血干细胞移植，术后2年无病生存。

　　市场与对比

　　与达沙替尼/尼洛替尼：对T315I耐药患者，普纳替尼疗效更优；

　　与奥雷巴替尼：两者均抗T315I，但普纳替尼适应症更广泛；

　　与化疗：在难治性老年患者中，普纳替尼副作用更可控。

　　当前，普纳替尼在中国未上市，需海外购买，患者需谨慎选择正规渠道。

　　普纳替尼以其对耐药突变的精准打击与多靶点作用，为CML和Ph+ALL患者提供了重要的治疗选择。尽管伴随高血压、心血管等风险，但通过严密监测与个体化调整，其显著改善了难治性患者的生存结局。未来，伴随仿制药普及与联合治疗策略优化，普纳替尼或将成为耐药白血病管理中的核心药物，为患者带来更多希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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