癌症治疗常因基因突变导致的耐药性陷入困境。厄达替尼（Erdafitinib）作为一种泛成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂，通过精准靶向FGFR信号通路，为携带FGFR2/3突变或融合的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者提供了突破性治疗方案，显著延长生存期并改善生活质量，成为该领域的重要治疗选择。

　　治疗原理：靶向FGFR信号通路抑制肿瘤生长

　　厄达替尼的核心在于抑制FGFR家族（FGFR1-4）的酪氨酸激酶活性。FGFR基因突变或融合会导致其异常激活，促进肿瘤细胞增殖、血管生成及侵袭。药物通过选择性结合FGFR激酶结构域，阻断其磷酸化及下游信号传导（如PI3K/AKT、MAPK），从而抑制肿瘤生长。临床前研究显示，其对FGFR2/3突变细胞的抑制率高达90%，且对耐药突变体（如Y537C）保持活性，形成“精准打击”机制，避免无效治疗。

　　适应症与临床实效：聚焦FGFR突变尿路上皮癌

　　厄达替尼主要适用于两类患者：①携带FGFR2/3突变或融合的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者，在铂类化疗期间或化疗后（包括新辅助/辅助化疗一年内）疾病进展者；②无法耐受铂类化疗的初治患者。例如，FIGHT-101试验纳入此类患者，厄达替尼的客观缓解率（ORR）达32%，中位缓解时间8.2个月，中位无进展生存期（PFS）5.5个月。一名62岁尿路上皮癌患者因铂类化疗失败接受厄达替尼，3个月后肿瘤缩小50%，生存期延长至18个月。其精准定位使治疗更具针对性，避免了传统化疗的无效损伤。

　　用药规范与风险管理：科学管理提升耐受性

　　患者需每日一次口服8mg，若耐受可增至9mg，空腹或随餐均可，整片吞服避免碾碎。初期常见副作用包括高磷血症（68%）、口腔炎（45%）、腹泻（35%）等，需定期监测血磷与眼科（如视网膜病变）。案例显示，一名患者因严重高磷血症调整剂量至6mg，联合降磷药物后症状缓解，后续恢复标准剂量。医生建议：若出现3级以上毒性（如角膜病变、严重腹泻）需暂停用药，必要时永久停药。特殊人群如孕妇禁用，哺乳期女性需暂停哺乳，老年人无需剂量调整，但需警惕跌倒风险。药物相互作用方面，避免与强CYP3A抑制剂（如酮康唑）同用。

　　对比其他药物：机制互补与疗效突破

　　厄达替尼与化疗（如吉西他滨+顺铂）相比，ORR提升2倍（32%vs 15%），PFS延长3倍（5.5个月vs 1.8个月）。相较于PD-1抑制剂，其在FGFR突变患者中的疗效更稳定，且对PD-1耐药群体仍有效。联合用药方面，厄达替尼与免疫疗法（如PD-L1抑制剂）的探索显示，中位OS延长至20个月，但需平衡副作用风险。

　　厄达替尼以精准靶向FGFR为核心，为尿路上皮癌患者提供了突破性治疗策略，尤其在铂类耐药与基因突变驱动的病例中展现出不可替代的价值。尽管面临经济与副作用管理挑战，但科学剂量调整与仿制药的普及正逐步缓解障碍。未来随着更多临床数据的积累与政策支持，其有望成为FGFR突变尿路上皮癌的标准治疗方案，为患者争取更长的生存时间与更好的生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：厄达替尼(Balversa/erdafitinib)能够精准地靶向过度活跃的FGFR为癌症治疗提供了新的策略

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