白血病治疗的进展常因基因突变导致的耐药性陷入困境，而精准靶向药物的出现为患者带来了新的生存机会。吉瑞替尼（Gilteritinib）作为一种创新的FLT3抑制剂，通过特异性抑制FLT3基因突变，不仅有效逆转白血病进展，更在提升患者生存时间与生活质量方面展现出突破性疗效，成为急性髓系白血病（AML）领域的重要突破。

　　吉瑞替尼的核心在于突破FLT3突变导致的肿瘤驱动机制。FLT3突变使激酶持续活化，生成过量致癌信号，导致白血病细胞失控增殖。药物通过选择性结合FLT3的催化位点，抑制其酪氨酸激酶活性，阻断下游信号传导（如STAT5、PI3K/AKT），从而抑制白血病细胞生长与存活。临床前研究显示，其对FLT3-ITD和FLT3-TKD突变的抑制率高达95%，且对耐药突变体同样有效，形成“精准打击”机制。

　　吉瑞替尼适用于经检测确认的复发或难治性FLT3突变阳性（ITD或TKD亚型）的AML成人患者。例如，在关键临床试验中，吉瑞替尼治疗患者的中位OS达9.6个月，较传统化疗延长4个月，ORR 34%。实际案例中，一名50岁患者因化疗失败且FLT3-ITD突变阳性，接受吉瑞替尼后骨髓原始细胞比例从60%降至2%，生存期延长至15个月。在联合用药方面，吉瑞替尼与阿扎胞苷的CR率达38%，显著改善预后。

　　患者需每日一次口服120mg，整片吞服，可随餐或空腹。初期常见副作用包括疲劳（70%）、恶心（35%）、肌肉痛（30%）等，需定期监测心电图与血液学指标。案例显示，一名患者因严重骨髓抑制暂停用药，经剂量调整至80mg并联合支持治疗后恢复。医生建议：若出现3级以上毒性（如肝损伤、心脏事件）需立即停药，必要时永久终止。特殊人群如孕妇禁用，哺乳期女性需暂停哺乳，老年人需警惕跌倒风险。

　　吉瑞替尼以精准靶向FLT3突变为核心，为难治性白血病患者提供了突破性治疗策略，尤其在耐药与老年群体中展现出独特价值。尽管面临经济与副作用管理挑战，但科学剂量调整与仿制药的普及正逐步缓解障碍。未来随着更多临床数据的积累与政策支持，其有望成为FLT3突变AML的标准治疗方案，为患者争取更长的生存时间与更好的生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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