梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）作为心血管领域的高风险疾病，其治疗长期依赖神经激素调控药物，但部分患者仍面临症状顽固、生活质量低下等问题。玛伐凯泰（Mavacamten）的问世，通过直接抑制心肌肌球蛋白活性，为这一难治性疾病提供了全新的治疗范式。

　　玛伐凯泰的核心机制在于其对心肌肌球蛋白的精准调节。在心肌收缩过程中，肌球蛋白与肌动蛋白的相互作用是动力来源，而oHCM患者因基因突变导致肌球蛋白活性异常升高，引发过度收缩和梗阻。玛伐凯泰通过选择性结合肌球蛋白的ATP酶位点，抑制其与肌动蛋白的结合速率，从而减少横桥形成，降低心肌收缩力。这种“分子级调控”不仅直接缓解LVOT梗阻，还能改善心肌舒张功能，优化心脏能量代谢，从根源上干预疾病进程。

　　玛伐凯泰适应症明确：用于治疗NYHA II-III级且存在显著梗阻（LVOT梯度≥50mmHg）的成人oHCM患者。其适用场景包括：1.症状严重（如劳力性呼吸困难、晕厥前兆）且传统治疗无效的患者；2.需提升运动能力和生活质量的患者；3.计划接受手术治疗但需术前优化的患者。特别指出，玛伐凯泰是唯一获批的心肌肌球蛋白抑制剂，填补了既往治疗中因机制限制导致的疗效缺口。

　　用药方案需精细化：初始剂量5mg/日，口服胶囊（不可掰开或咀嚼），可与食物同服。随后每4周根据临床评估和超声心动图结果调整剂量，最大剂量15mg/日。关键管理要点：1.监测LVEF，若降至<50%需暂停用药；2.避免与强效CYP酶抑制剂（如酮康唑、利托那韦）同服，以防药物浓度升高引发毒性；3.不良反应处理：头晕患者可调整服药时间或剂量，消化系统症状可通过饮食调整缓解；4.妊娠女性需严格避孕，因药物可能对胎儿有害；5.漏服处理：若漏服时间<18小时应补服，超过则跳过。

　　玛伐凯泰不仅是梗阻性心肌病患者的“希望之药”，更是通过其创新机制为心血管疾病治疗提供了新的范式。在科学用药与动态监测的护航下，它正助力更多患者摆脱疾病束缚，迈向更健康的生活。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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