在胶质瘤治疗领域，IDH突变患者的预后曾因缺乏靶向疗法而受限。沃拉西地尼（Voranigo/vorasidenib）的出现，通过精准抑制突变酶，为这类患者带来了前所未有的生存希望。

　　沃拉西地尼的核心机制在于对IDH酶的精准调控。突变的IDH1和IDH2酶将α-酮戊二酸转化为致癌代谢产物2-HG，导致细胞表观遗传异常，驱动肿瘤生长。沃拉西地尼通过高亲和力结合突变酶，阻止其催化活性，降低2-HG水平，从而逆转肿瘤细胞的恶性特征。这种“代谢重编程”策略不仅抑制增殖，还可诱导肿瘤细胞向正常分化转变，为胶质瘤治疗提供新维度。

　　沃拉西地尼适应症明确限定于两类人群：1.术后残留或复发性2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤，且携带IDH1或IDH2突变；2.年龄≥12岁的患者。需强调，其不适用于无IDH突变肿瘤、完全切除的2级肿瘤或高级别胶质瘤，亦不作为联合疗法用于2-3级肿瘤。精准的适应症选择确保药物效益最大化。

　　用药方案需精细化：成人及≥40公斤儿童每日口服40毫克，<40公斤儿童20毫克，可随餐或空腹服用。关键管理包括：1.肝功能监测：前2个月每2周一次，之后每月一次，严重肝毒性时需调整剂量；2.药物相互作用：避免强效CYP1A2抑制剂（如氟伏沙明）、中效诱导剂（如卡马西平），激素避孕需替换；3.副作用管理：常见疲劳（发生率25%）、头痛（20%）、COVID-19（需临床评估）、腹泻等，严重时可致癫痫发作或骨髓抑制；4.妊娠禁用，生育期患者需严格避孕。

　　沃拉西地尼不仅是IDH突变胶质瘤患者的生存利器，更是精准医疗在脑肿瘤领域的里程碑。在科学用药与持续创新的推动下，它正为更多患者点亮希望之光，同时为医疗界提供攻克难治性肿瘤的范式参考。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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