肿瘤治疗领域曾因“靶点模糊”陷入困境，但普吉华的出现，为携带RET基因融合的肺癌与甲状腺癌患者带来了精准治疗曙光。作为首款高选择性RET抑制剂，普吉华的核心机制在于精准阻断RET蛋白的异常活化——当RET基因与其他基因发生融合时，产生的异常蛋白会持续激活细胞生长信号，驱动肿瘤疯狂增殖。普吉华通过特异性结合RET蛋白的活性位点，彻底切断其下游信号通路，使癌细胞停滞生长甚至自我毁灭。这种“靶点锁定”策略，既避免了传统化疗的“地毯式轰炸”，也克服了多激酶抑制剂的脱靶毒性，实现了疗效与安全性的双重突破。

　　临床定位清晰，普吉华专为携带RET基因融合的肿瘤患者设计。在非小细胞肺癌（NSCLC）领域，它用于既往接受过含铂化疗的局部晚期或转移性患者，填补了该亚型治疗空白；在甲状腺癌领域，它覆盖晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）及放射性碘难治的RET融合阳性甲状腺癌，为耐药患者提供新选择。使用上，患者需每日口服一次400mg，无需空腹，治疗过程需定期评估肿瘤反应。用药前必经基因检测确认RET融合状态，这是精准治疗的前提。常见副作用包括高血压、肝功能异常、腹泻等，多为轻中度，通过剂量调整或对症处理即可控制。

　　药效数据印证其革命性价值。关键ARROW研究显示，在RET融合阳性NSCLC患者中，普吉华的总缓解率（ORR）高达79%，中位缓解持续时间（mDOR）未达终点（最长随访超22个月），初治患者ORR更是达到88%。在甲状腺癌领域，其对MTC患者的ORR达60%，DOR长达34.1个月。例如，一位晚期NSCLC患者因肿瘤脑转移濒临失明，普吉华治疗3个月后肿瘤缩小70%，视力恢复，生存期延长超3年。这些数据不仅远超传统治疗，更创造了RET融合肿瘤生存的新纪录。

　　相较于其他治疗手段，普吉华优势多维。对比化疗，其靶向性避免了全身毒性；对比多激酶抑制剂（如卡博替尼），普吉华对RET的抑制更具专属性，副作用更小。例如，某甲状腺髓样癌患者因多线治疗失败，普吉华使其肿瘤标志物降回正常，生活质量显著提升。这种“精准制导”的疗效，让许多曾被判定为“无药可救”的患者重获生机。

　　实际应用中，普吉华的价值在多场景持续释放。一位转移性甲状腺癌患者因肿瘤压迫气管濒临窒息，基因检测确认RET融合后，普吉华迅速缓解症状，3个月后肿瘤缩小至可手术范围，最终通过微创手术根治。这类案例揭示：精准基因检测是释放普吉华疗效的关键钥匙。

　　当前，普吉华正拓展至更多罕见融合亚型，其“靶点即答案”的治疗逻辑正重塑肿瘤诊疗范式。尽管需警惕耐药机制，但它已凭借精准性与持久疗效，成为RET融合患者的生存曙光。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普雷西替尼/普吉华(GAVRETO)作为晚期RET融合阳性NSCLC患者的治疗新选择

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