在老年急性髓系白血病患者中，因身体机能下降和合并症多，多数无法承受标准诱导化疗的毒性负担，导致治疗效果不佳，预后极差。格拉吉布通过特异性抑制Hedgehog信号通路，靶向调控白血病干细胞的生存微环境，减少其对骨髓正常造血功能的压制，从而实现疾病控制。这一机制不同于传统细胞毒药物，避免了广泛的组织损伤，更适合体能状态有限的患者长期使用。

　　格拉吉布适用于不适合强化疗的初治AML成人患者，与低剂量阿糖胞苷联用。研究证实，联合治疗可显著延长总生存期，中位OS达8.3个月，1年生存率为37%，显著优于单用化疗的20%。完全缓解或伴血液学恢复的完全缓解（CR/CRi）率达到40.7%，为患者争取了更多时间接受后续支持治疗或过渡到其他干预手段。药物口服给药，每日一次，每次100毫克，建议在每日固定时间服用，以维持稳定的药效。

　　治疗期间需密切监测不良事件。血液学毒性较为常见，需定期检查血常规，必要时给予生长因子支持或输血。非血液学毒性包括肌肉痉挛、乏力、食欲减退和味觉改变，多数可通过支持治疗缓解。由于存在致畸风险，患者必须严格避孕。同时应避免与强效CYP3A4抑制剂（如伊曲康唑）或诱导剂（如卡马西平）联用，以防药物相互作用影响血药浓度。

　　相较于其他治疗选择，格拉吉布在耐受性和给药便利性方面具有明显优势。其口服方式减少住院需求，适合门诊管理，而传统方案多需静脉输注，增加感染和并发症风险。在临床实践中，一名68岁女性患者因AML初诊，合并慢性阻塞性肺疾病，无法耐受标准化疗，接受格拉吉布联合低剂量阿糖胞苷后，3个月复查显示骨髓缓解，血细胞计数趋于稳定，日常活动能力恢复，症状显著缓解。

　　该案例凸显了个体化治疗策略在延长生存和提升生活质量中的核心作用。

　　格拉吉布不仅为弱势患者群体提供了有效选择，也体现了现代血液肿瘤治疗向精准、温和方向发展的趋势。其科学依据充分，临床数据稳健，已成为不适合强化疗AML患者的重要治疗支柱。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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