米哚妥林是一种口服的多靶点蛋白激酶抑制剂，具有对FLT3、c-KIT、PDGFR和VEGFR等多种酪氨酸激酶的抑制活性。在急性髓系白血病中，约25%-30%的患者存在FLT3基因突变，其中以内部串联重复（ITD）突变最为常见，这类患者通常预后较差，复发率高，生存期短。米哚妥林通过与FLT3受体结合，抑制其异常激活，阻断下游信号通路如STAT5、MAPK和PI3K/AKT的传导，从而抑制白血病细胞的增殖并促进其凋亡。临床研究证实，在标准诱导和巩固化疗基础上联合米哚妥林，可显著提高FLT3突变型AML患者的总生存率。一项大型III期临床试验显示，联合治疗组的中位总生存期为74.7个月，显著优于单用化疗组的25.6个月，5年生存率提升至51.4%。

　　该药适用于新诊断的FLT3突变阳性急性髓系白血病成年患者，在诱导化疗、巩固化疗及后续维持治疗阶段均可使用。推荐剂量为每次50毫克，每日两次，与食物同服，以提高生物利用度。在诱导和巩固阶段，米哚妥林需与阿糖胞苷和柔红霉素等标准化疗方案联合应用；在维持阶段，可单药持续治疗。治疗期间需密切监测血常规、肝功能、心电图和电解质，因可能出现骨髓抑制加重、肝酶升高、QT间期延长和感染风险增加等不良反应。常见副作用包括恶心、呕吐、黏膜炎、头痛和皮疹，多数为轻中度，可通过支持治疗缓解。若出现严重心律失常或肝功能损害，应暂停用药并评估调整。

　　与其他靶向药物相比，米哚妥林是首个在大型随机对照试验中证实能显著改善FLT3突变AML生存结局的药物。第二代FLT3抑制剂如吉瑞替尼虽在复发难治性患者中表现良好，但主要用于单药治疗，缺乏与标准化疗联合的生存数据。而米哚妥林从初诊阶段即介入，与化疗协同作用，更早控制肿瘤负荷，减少微小残留病，从而降低复发风险。此外，其联合化疗的治疗模式已被纳入国际指南推荐，成为FLT3突变AML的标准治疗方案之一。

　　一位42岁的男性患者确诊为FLT3-ITD阳性AML，初始白细胞计数高达80×10⁹/L，属高危组。在标准诱导化疗基础上加用米哚妥林，治疗一个疗程后达到完全缓解，微小残留病检测转阴。随后完成巩固化疗并进入维持治疗阶段，持续用药两年，期间仅出现轻度恶心和疲劳，无严重毒性。随访至第五年仍无病生存。该案例体现了米哚妥林在联合治疗中的高效性和可耐受性，为高危患者提供了长期生存的可能。

　　米哚妥林的临床应用标志着FLT3突变AML进入精准联合治疗时代。其不仅提升了生存率，也为后续维持治疗提供了可行路径。未来，随着微小残留病监测和序贯靶向策略的发展，其在个体化治疗中的价值将进一步凸显。患者应在专业团队指导下规范用药，配合定期随访，以实现最佳治疗效果。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：米哚妥林/雷德帕斯(MIDOSTAURIN)治疗AML方面的缓解效果是显著的

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