塞尔帕替尼在RET突变驱动的甲状腺癌治疗中展现出卓越的临床价值，为这一相对罕见但侵袭性强的肿瘤类型提供了高效且耐受性良好的治疗选择。甲状腺髓样癌（MTC）中约60%存在RET胚系或体细胞突变，而部分分化型甲状腺癌亦可检测到RET融合。这些基因异常持续激活细胞增殖通路，导致肿瘤进展。塞尔帕替尼通过精准抑制突变型RET激酶活性，有效阻断信号传导，实现肿瘤缩小和病情稳定。研究证实，在RET突变型MTC患者中，客观缓解率达73%，其中约10%达到完全缓解，中位无进展生存期尚未达到，在长期随访中显示出持久疗效。

　　该药适用于经基因检测确认存在RET突变或融合、且对传统治疗无效或不耐受的晚期甲状腺癌患者。口服160毫克，每日两次，连续服用。治疗初期建议每6周进行影像学与血清降钙素、癌胚抗原（CEA）监测，以评估生物标志物变化趋势。需注意监测肝酶、血糖及出血风险，因RET信号通路参与胰岛细胞功能调节，部分患者可能出现血糖波动。若出现严重不良反应，应暂停用药并评估是否减量。

　　相较于既往使用的多激酶抑制剂，塞尔帕替尼在疗效与安全性之间实现了更好平衡。凡德他尼和卡博替尼虽被批准用于MTC，但其客观缓解率仅为30%-40%，且因抑制VEGFR导致高血压、蛋白尿、手足综合征等高发，导致约30%患者需减量或停药。而塞尔帕替尼因高度选择性，3级以上不良反应发生率显著降低，患者依从性更高。此外，其对中枢神经系统转移的控制能力优于传统药物，颅内缓解率超过55%。

　　一位43岁男性因颈部肿块和腹泻就诊，确诊为转移性甲状腺髓样癌，基因检测发现RET M918T突变。此前使用卡博替尼因严重高血压和手足综合征被迫停药。更换为塞尔帕替尼后，两个月内症状改善，降钙素水平下降70%，影像显示肝转移灶稳定。治疗期间仅出现轻度疲劳和口干，可良好耐受。该案例表明，塞尔帕替尼不仅疗效更优，且毒性谱更可控，为既往治疗失败患者提供了有效延续方案。

　　塞尔帕替尼的应用推动了甲状腺癌从经验治疗向分子导向治疗的深刻转变。其成功依赖于精准的基因诊断和个体化用药策略。未来，随着对获得性耐药机制的理解，如RET溶剂前沿突变的出现，下一代抑制剂或联合疗法有望进一步延长患者生存。临床实践中应强化学科协作，确保患者从检测到治疗全程获得科学指导。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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