基底细胞癌是皮肤癌中最常见的类型，多数患者可通过手术或放疗治愈，但少数病例会发展为局部晚期或转移性，失去根治性治疗机会。维莫德吉作为一种口服的靶向药物，通过强效抑制Hedgehog信号通路中的关键蛋白SMO，阻断异常信号传导，从而抑制肿瘤细胞的增殖与存活。该通路在胚胎发育中起重要作用，但在成人组织中通常处于静默状态，其异常激活是基底细胞癌发生的核心机制之一。维莫德吉通过精准干预这一通路，实现对肿瘤的特异性打击，而对正常组织影响较小。

　　维莫德吉适用于无法接受手术或放射治疗的局部晚期基底细胞癌，以及转移性基底细胞癌成年患者。临床研究显示，维莫德吉治疗的客观缓解率达到43%，其中完全缓解率为20%，部分缓解率为23%，中位缓解持续时间可达7.6个月，中位无进展生存期为9.5个月。治疗方案为每日一次口服150毫克，空腹或与低脂饮食同服，持续用药至疾病进展或出现不可耐受的毒性。药物吸收稳定，生物利用度高，半衰期约为4天，适合长期维持治疗。

　　一位72岁男性患者因鼻部巨大溃疡性肿块就诊，影像学提示侵犯鼻骨及眼眶周围组织，外科评估认为无法完整切除。基因检测确认存在PTCH1突变，符合Hedgehog通路激活特征。开始维莫德吉治疗后，第2个月复查显示肿瘤明显缩小，溃疡愈合，疼痛缓解。治疗6个月后评估为部分缓解，病情稳定，患者外观显著改善，生活质量提高。该案例体现了维莫德吉在无法手术患者中的显著疗效。

　　与其他治疗方式相比，维莫德吉避免了毁容性手术或放疗带来的功能损害。与传统化疗相比，其作用机制更精准，不引起严重骨髓抑制或脱发。与免疫治疗如PD-1抑制剂相比，其在基底细胞癌中的缓解率更高，因该类肿瘤通常为“冷肿瘤”，对免疫治疗反应率低于10%。

　　治疗期间常见不良反应包括肌肉痉挛、味觉障碍、体重下降和疲劳，多数为1-2级，可通过支持治疗缓解。约30%患者出现3级以上不良反应，最常见为肌肉痉挛和体重减轻。若连续两周体重下降超过5%，应评估营养支持并考虑暂停用药。患者应避免高脂饮食，以防药物吸收增加导致毒性加重。

　　维莫德吉通过靶向Hedgehog通路，为晚期基底细胞癌患者提供了非手术治疗的新选择。其口服便利性、明确疗效和可控安全性，使其成为临床管理中的重要工具，是皮肤肿瘤靶向治疗领域的关键突破。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：维莫德吉(VISMODEGIB/ERIVEDGE)对髓母细胞瘤有治疗效果吗？

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