慢性髓系白血病（CML）的治疗已进入TKI时代，但仍有部分患者因多次换用TKI、依从性差或合并症等原因，最终发展为多线耐药。这类患者的疾病进展快，骨髓纤维化、急变风险高，传统治疗手段几乎失效。普纳替尼的出现，以其对多重突变的抑制能力，成为挽救多线耐药CML患者生存的最后一道防线。

　　普纳替尼的治疗原理体现为广谱抑制BCR-ABL突变谱。多线耐药CML患者的BCR-ABL常出现复合突变（如T315I+E255V）或非T315I突变（如M351T、Y253F），前两代TKI对这些突变无效。普纳替尼通过独特的分子结构，能覆盖包括T315I在内的60余种BCR-ABL突变体，抑制其激酶活性，阻断异常信号传导。这种“广谱突变抑制”特性，使其成为多线耐药患者的“通用型”靶向药。

　　适用症状上，普纳替尼主要用于治疗对至少两种TKI耐药或不耐受的慢性期或加速期CML患者，无论是否存在T315I突变。临床使用时，普纳替尼为口服给药，剂量根据患者耐受性调整（通常45毫克每日一次），需定期监测BCR-ABL突变谱、血常规及器官功能。

　　普纳替尼功能药效方面，关键临床数据显示，多线耐药CML患者接受普纳替尼治疗12个月后，约40%患者达到MCyR，25%达到CCyR，中位总生存期（OS）较最佳支持治疗延长6-8个月。曾有一位60岁女性CML患者，先后使用伊马替尼、达沙替尼、尼洛替尼，均因耐药或严重副作用停药，出现脾大、贫血及血小板减少。基因检测提示BCR-ABL存在M351T+Y253F复合突变，换用普纳替尼后，4个月BCR-ABL转录本下降85%，脾脏缩小，贫血纠正，至今维持治疗3年，病情稳定。

　　对多线耐药CML患者而言，普纳替尼不仅是“最后选择”，更是“精准挽救”——它通过覆盖多重突变，为无药可用的患者重新点燃希望，让更多人有机会继续与疾病抗争，延长生存期并维持生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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