普拉替尼是一种高选择性RET酪氨酸激酶抑制剂,其治疗原理在于精准靶向RET基因融合或突变驱动的肿瘤生长信号通路。在非小细胞肺癌中,约有1%至2%的患者存在RET基因融合,这种遗传学改变会导致RET蛋白持续性激活,驱动肿瘤细胞异常增殖。普拉替尼通过与ATP竞争性结合RET激酶结构域,有效抑制RET磷酸化及其下游信号传导,从而抑制肿瘤生长并诱导细胞凋亡。与多靶点激酶抑制剂相比,普拉替尼对RET靶点具有高度选择性,这种精准靶向特性使其在发挥强效抗肿瘤活性的同时,显著降低了脱靶效应带来的不良反应。
该药适用于治疗转移性RET融合阳性非小细胞肺癌成人患者。推荐剂量为每日一次口服400毫克,需空腹服用,即餐前至少一小时或餐后至少两小时。关键临床试验数据显示,在经治的RET融合阳性非小细胞肺癌患者中,独立评审委员会评估的客观缓解率达到64%,中位缓解持续时间为17.5个月。更令人鼓舞的是,对于基线存在脑转移的患者,颅内客观缓解率高达91%,展现出强大的血脑屏障穿透能力。与传统的多靶点抑制剂相比,普拉替尼在疗效和安全性方面都展现出明显优势。
一位52岁肺腺癌患者的治疗历程充分体现了其临床价值。该患者确诊时已伴有脑转移,基因检测发现KIF5B-RET融合。在铂类化疗进展后,开始使用普拉替尼治疗。用药2周后,患者咳嗽、气促症状明显改善,4周后头颅MRI显示脑转移灶显著缩小。治疗期间出现轻度谷丙转氨酶升高和口干,经对症处理后缓解。患者持续治疗18个月,病情保持稳定,日常生活质量良好。这个案例说明,普拉替尼不仅对全身病灶有效,对脑转移灶同样具有强效控制作用。虽然需要定期监测肝功能、电解质等指标,但其精准的靶向特性和卓越的疗效使其成为该人群的重要治疗选择。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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