对于经历多种酪氨酸激酶抑制剂治疗后仍疾病进展的慢性髓性白血病患者，治疗选择极为有限。普纳替尼在这种情况下可作为挽救治疗选项，其广谱的激酶抑制活性使其能够克服多种耐药机制。除了T315I突变外，普纳替尼对F317L、Y253H等多种BCR-ABL突变也显示出良好抑制活性，这为多重耐药患者提供了新的治疗可能。
临床应用中，普纳替尼的剂量调整策略对平衡疗效和安全性至关重要。起始45毫克每日的剂量适用于需要快速控制疾病的活动期患者，而对于获得稳定缓解的患者，可考虑降低至15毫克每日维持，这有助于减少长期用药的心血管风险。五年随访数据显示，普纳替尼治疗慢性期患者的总生存率达到75%，且持续治疗可带来缓解深度的进一步改善。与停药后可能复发的情况相比，长期低剂量维持治疗可为患者提供持续的疾病控制。当然，这种长期管理需要在疗效和动脉闭塞风险之间谨慎权衡。
一位55岁女性患者的治疗经历反映了这一策略。该患者先后对伊马替尼、博舒替尼耐药，且伴有多种复合突变。启用普纳替尼45毫克每日治疗后三个月获得主要细胞遗传学缓解，但出现血压升高和血脂异常。在病情稳定后将剂量减至15毫克每日维持，同时加强心血管危险因素管理。剂量调整后患者仍维持深度分子学反应，且心血管指标改善。这个案例说明，通过个体化的剂量调整和积极的风险因素管理，患者能够从普纳替尼治疗中获得长期获益。普纳替尼为多重耐药慢性髓性白血病患者提供了重要的治疗选择，其灵活的用药策略有助于实现个体化治疗目标。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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