急性髓系白血病（AML）是成人最常见的急性白血病类型，约30%患者携带FLT3基因突变——这个突变像“失控的油门”，让FLT3蛋白持续激活下游信号通路，驱动白血病细胞无限增殖、抵抗凋亡。传统化疗虽能杀伤部分肿瘤细胞，却难以阻断FLT3的“异常信号”，复发率高达50%-70%，且复发后治疗选择有限。吉瑞替尼的出现，为这群“无靶向药可用”的患者，精准打通了抑制FLT3的“治疗通道”。

　　吉瑞替尼的核心原理是“选择性抑制突变FLT3”：作为第二代FLT3抑制剂，吉瑞替尼能特异性结合FLT3激酶结构域，阻断其自身磷酸化及下游STAT5、MAPK等通路的激活，从源头抑制白血病细胞的增殖、存活和耐药性。与传统FLT3抑制剂（如米哚妥林）相比，它对FLT3-ITD（插入缺失突变）和FLT3-TKD（酪氨酸激酶结构域突变）等多种突变类型均有强效抑制，且不易因二次突变（如D835Y）产生耐药。

　　临床上，吉瑞替尼主要用于复发/难治性FLT3突变AML的一线或二线治疗，尤其适合化疗后进展、无法耐受高强度治疗或需快速缓解的患者。用法是口服，每天两次，每次120mg（空腹或随餐均可），治疗需持续至疾病进展或不可耐受副作用出现。治疗中需监测血常规、肝肾功能及FLT3突变状态，评估疗效。

　　药效数据直接改写了治疗预期：关键临床试验ADMIRAL显示，吉瑞替尼治疗的客观缓解率（ORR）达62%，其中38%患者达到完全缓解（CR）；中位总生存期（OS）从化疗的5.6个月延长至9.3个月，接近翻倍。更关键的是，它对复发后难治患者的有效率仍达50%，为后续造血干细胞移植创造了机会。实际案例里，48岁的周先生确诊FLT3-ITD突变AML，化疗4周期后复发，骨髓原始细胞比例升至45%，外周血白细胞飙升至120×10⁹/L。换用吉瑞替尼后，第4周骨髓原始细胞降至10%，第8周达到CR，现在接受干细胞移植准备，状态平稳。他说：“吉瑞替尼让我重新获得了移植的机会，这是以前不敢想的。”

　　和传统化疗比，吉瑞替尼的优势是“精准高效”。化疗是“无差别杀戮”，伤敌一千自损八百；吉瑞替尼只针对突变FLT3，对正常造血细胞影响小，疗效却更持久。对FLT3突变AML患者而言，它不是“另一种化疗”，是“真正针对突变的靶向药”，让原本被判“复发即绝望”的人，有了继续战斗的武器。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：吉瑞替尼/适加坦(XOSPATA)在临床试验中展现出了显著的疗效和可接受的安全性

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