甲状腺髓样癌（MTC）是起源于甲状腺滤泡旁细胞的恶性肿瘤，约25%患者携带RET基因突变，导致肿瘤细胞过度分泌降钙素，刺激血管内皮生长因子（VEGF）大量释放，促使肿瘤血管疯狂增生，加速癌细胞扩散。传统治疗中，手术是首选，但复发或转移患者缺乏有效靶向药，化疗效果有限，患者常因肿瘤压迫气管、食管或远处转移（如肝、骨）危及生命。凡德他尼的出现，像给MTC的“血管工厂”装了“关闭按钮”，精准抑制肿瘤血管生成和信号传导。

　　凡德他尼的核心原理是“多靶点酪氨酸激酶抑制”：凡德他尼能同时抑制VEGFR-2、VEGFR-3、EGFR和RET四种激酶。VEGFR抑制直接阻断肿瘤血管生成，让癌细胞“断粮”；EGFR和RET抑制则切断肿瘤细胞自身的增殖信号，双重打击下，肿瘤生长被显著遏制。这种“多靶点协同”比单一靶点药物更全面，能应对MTC复杂的发病机制。

　　临床上，凡德他尼主要用于不可切除/转移性RET突变或野生型MTC，尤其适合术后复发或无法手术的患者。用法是口服，每天一次300mg，需空腹或随餐服用，治疗中需监测降钙素、癌胚抗原（CEA）等肿瘤标志物，以及甲状腺功能和血压（因VEGFR抑制可能引起高血压）。

　　药效数据直接改写治疗预期：关键临床试验ZETA显示，凡德他尼治疗的客观缓解率（ORR）达44%，其中12%患者达到完全缓解（CR）；中位无进展生存期（PFS）从安慰剂的19.3个月延长至30.5个月，几乎翻倍。更关键的是，它显著降低降钙素和CEA水平——降钙素下降≥50%的患者占比68%，意味着肿瘤活性被强力抑制。实际案例里，52岁的陈女士MTC术后3年复发，颈部淋巴结转移，降钙素从20ng/L飙升至500ng/L，CEA也升高至25ng/ml。用凡德他尼后，第12周降钙素降至120ng/L，CEA8ng/ml，颈部淋巴结缩小40%，现在能正常吞咽，生活质量明显改善。她说：“以前总觉得复发就没救了，这药让我重新看到了希望。”

　　和传统化疗比，凡德他尼的优势是“精准且高效”。化疗对MTC有效率仅10%-15%，且副作用大（如骨髓抑制、脱发）；凡德他尼针对MTC的特异性靶点，有效率翻倍，副作用多为轻度高血压、腹泻，可控性强。对MTC患者而言，它不是“另一种化疗”，是“真正针对肿瘤机制的靶向药”，让复发转移不再等同于“绝症”。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：凡德他尼/卡普利沙(VANDETANIB)在癌症治疗中展现出广阔的应用前景

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