在泌尿系统肿瘤的治疗领域，晚期尿路上皮癌（通常称为膀胱癌）的治疗曾长期依赖化疗和免疫治疗，对于携带特定基因突变的患者，靶向治疗的选择十分有限。厄达替尼的出现改变了这一局面，它为存在FGFR基因改变的晚期尿路上皮癌患者提供了首个精准靶向治疗选择。成纤维细胞生长因子受体（FGFR）通路在细胞生长、分化和血管生成中扮演重要角色，当其发生基因变异（如FGFR2或FGFR3的融合、易位或点突变）时，会持续异常激活，驱动肿瘤的发生和发展。厄达替尼是一种高效、选择性的口服FGFR酪氨酸激酶抑制剂，其作用机制是竞争性地与FGFR1-4的ATP结合位点结合，抑制FGFR的磷酸化及其下游信号通路的传导，从而阻断由FGFR基因变异驱动的肿瘤细胞增殖，诱导肿瘤细胞凋亡。

　　厄达替尼适用于治疗携带易感FGFR基因突变的局部晚期或转移性尿路上皮癌成年患者，这些患者应在至少接受过一线含铂化疗（包括新辅助或辅助化疗12个月内）期间或之后出现疾病进展。使用前，必须通过权威的检测方法确认肿瘤组织中存在FGFR3或FGFR2基因突变。该药的标准起始剂量为每日一次口服8毫克（两片4毫克的片剂），需连续服用直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。根据药物血浆浓度和耐受性，剂量可在医生指导下进行调整，例如增加至每日9毫克以优化疗效，或因不良反应减量至每日6毫克、5毫克甚至暂停用药。治疗期间需密切监测血磷水平等指标。

　　关键临床试验数据证实了厄达替尼的显著疗效。在一项纳入87名既往接受过治疗的、携带FGFR基因突变的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者的研究中，独立评审委员会评估的客观缓解率达到40%，这意味着近一半的患者肿瘤显著缩小。中位缓解持续时间约为5.6个月，疾病控制率高达79%。与传统的二线化疗方案（如多西他赛、紫杉醇或培美曲塞）相比，后者在此类患者中的客观缓解率通常仅为10%左右，中位总生存期也较短。厄达替尼将有效率提升了数倍，为经治患者带来了显著的生存获益。与程序性死亡受体1及其配体抑制剂等免疫检查点抑制剂相比，厄达替尼作用于完全不同的靶点，其疗效与FGFR突变状态直接相关，为不适合免疫治疗或免疫治疗失败的患者提供了新的方向。

　　一个临床案例可以生动说明其价值。一位65岁男性患者，诊断为转移性尿路上皮癌，在接受含铂化疗后病情进展。后续的基因检测发现其肿瘤存在FGFR3基因突变，于是开始接受厄达替尼治疗，起始剂量为每日8毫克。治疗约6周后，患者感到因骨转移引起的疼痛明显减轻。首次疗效评估时，计算机断层扫描显示肺部转移灶缩小超过50%，疗效评价为部分缓解。治疗期间，患者出现了高磷血症和口腔炎，这是FGFR抑制剂类效应相关的不良反应，通过使用降磷药物和口腔护理措施得到有效管理。患者持续从厄达替尼治疗中获益超过8个月，生活质量得以维持。这个案例体现了厄达替尼对于FGFR突变型尿路上皮癌后线治疗的确切效果，以及通过积极管理副作用可实现长期用药。当然，厄达替尼也存在其他需要关注的不良反应，如指甲毒性、脱发、便秘、口干、掌跖红肿疼痛综合征等，严重但少见的风险包括眼部毒性（如中心性浆液性视网膜病变），需定期进行眼科检查。总之，厄达替尼作为首个获批用于FGFR突变尿路上皮癌的靶向药物，实现了基于生物标志物的精准治疗，为这部分特定患者群体提供了重要的生存希望和治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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