晚期尿路上皮癌的治疗策略日益丰富，但对于标准化疗后进展的患者，尤其是那些携带特定驱动基因突变的人群，长期以来缺乏高效的低毒治疗选择。厄达替尼的获批上市，正好填补了这一空白，为FGFR基因突变阳性的患者群体带来了曙光。从分子机制上看，FGFR通路的异常活化是部分尿路上皮癌的明确驱动因素。厄达替尼作为一种强效、选择性的FGFR1-4酪氨酸激酶抑制剂，其工作原理是进入细胞后，直接结合到FGFR蛋白的激酶区域，竞争性阻断三磷酸腺苷的结合，从而抑制该激酶的自动磷酸化及其对下游信号分子（如FRS2,PLCγ）的磷酸化作用。这一行动有效地切断了导致癌细胞无限增殖和存活的异常信号流，实现对肿瘤的靶向控制。

　　厄达替尼的适用标准非常明确，仅限于那些经检测证实存在FGFR2或FGFR3基因易感突变的局部晚期或转移性尿路上皮癌成年患者，并且这些患者在接受至少一线含铂化疗（包括新辅助或辅助化疗后12个月内进展）后病情出现进展。推荐起始剂量为每日一次口服8毫克，治疗应持续进行直至疾病发生进展或毒性变得不可接受。为了提高疗效，在初始治疗21天后，如果血磷水平低于目标值且患者耐受性良好，剂量可增至每日9毫克。相反，如果出现≥2级的特定不良反应，则需要中断治疗、降低剂量（可依次降至每日6毫克、5毫克）或永久停止用药。患者教育至关重要，应使其了解坚持服药和定期复查（包括血磷、肝功能、眼科检查）的意义。

　　支持其获批的关键临床试验结果显示，在99名符合条件的确诊患者中，经独立评审委员会评估，厄达替尼治疗的确认客观缓解率为40%，其中3.0%的患者达到完全缓解，37.0%达到部分缓解。疾病控制率为79%，中位缓解持续时间为5.6个月，中位无进展生存期为5.5个月，中位总生存期为13.8个月。与此前此类患者二线治疗常用的化疗方案（如长春氟宁）相比，其客观缓解率（约10%）和生存数据均有明显提升。相较于免疫检查点抑制剂，其在FGFR突变人群中的有效率显示出优势，且作用机制完全不同，不存在交叉耐药性问题，为治疗序列提供了新的选择。

　　一位72岁男性患者的经历可作为例证。该患者因晚期膀胱癌伴肝转移，接受吉西他滨+顺铂方案化疗后4个月复发。二代测序发现其肿瘤存在FGFR3基因突变。鉴于其年龄较大且对再次化疗可能耐受性差，医生为其处方了厄达替尼。服药后，患者最常见的不良反应是轻度至中度的口腔溃疡和指甲分层，经局部用药和护理后缓解。治疗满8周时进行疗效评估，计算机断层扫描显示肝脏转移灶缩小约45%，伴有肿瘤标志物水平显著下降。患者总体耐受良好，治疗得以持续。此案例印证了厄达替尼对于老年、经治的FGFR突变患者依然有效，且口服给药方式便于管理。当然，对其潜在毒性的监测不容松懈，特别是眼部症状（如视力模糊、飞蚊症）需立即报告并接受眼科评估，以防严重的视网膜病变。肝功能异常也需定期检查。总之，厄达替尼作为首个针对FGFR突变尿路上皮癌的靶向疗法，标志着该疾病领域进入了精准治疗时代，为经过严格生物标志物筛选的患者提供了有效且相对便利的治疗新选项，改善了其生存预后和生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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