在急性白血病的治疗领域，针对特定基因突变的靶向药物研发取得了重要进展。瑞维美尼作为一种新型的menin抑制剂，为携带KMT2A重排或NPM1突变的复发或难治性急性髓系白血病患者提供了新的治疗选择。KMT2A重排和NPM1突变是急性髓系白血病中常见的遗传学异常，这些异常会导致menin蛋白与组蛋白甲基转移酶MLL1形成异常复合物，进而激活促进白血病细胞增殖和存活的基因表达程序。瑞维美尼的作用机制是通过特异性与menin蛋白结合，破坏menin-MLL1相互作用，从而逆转白血病相关的基因表达异常，诱导白血病细胞分化和凋亡。

　　瑞维美尼适用于治疗携带KMT2A重排或NPM1突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。在使用前，必须通过可靠的分子检测方法确认上述遗传学异常的存在。该药为口服制剂，推荐剂量为每次163毫克，每日两次给药，间隔约12小时。治疗应持续直至疾病进展、出现不可耐受的毒性或进行造血干细胞移植。对于出现特定不良反应的患者，可能需要暂停用药、降低剂量或调整给药方案。

　　早期临床研究数据显示，瑞维美尼在重度经治的KMT2A重排或NPM1突变急性髓系白血病患者中表现出令人鼓舞的疗效。在接受推荐剂量治疗的患者中，完全缓解率或伴部分血液学恢复的完全缓解率达到30%，中位缓解持续时间约为6个月。这些数据对于既往多次治疗失败的患者而言具有重要意义。与传统的挽救性化疗方案相比，瑞维美尼作为靶向治疗具有更好的耐受性特征，为不适合强化疗的患者提供了治疗机会。

　　一位47岁急性髓系白血病患者的治疗经历可以说明瑞维美尼的临床应用价值。该患者确诊时检测到KMT2A重排，经历诱导化疗、巩固化疗后复发，对挽救性化疗无效。在开始瑞维美尼治疗后4周，骨髓穿刺检查显示原始细胞比例从治疗前的45%降至8%，达到形态学无白血病状态。治疗期间患者出现分化综合征，表现为发热、呼吸困难，经地塞米松治疗后缓解。获得缓解后，患者成功接受了异基因造血干细胞移植。这个案例表明，瑞维美尼可为携带特定基因异常的白血病患者提供桥接移植的机会。需要注意的是，瑞维美尼可能引起分化综合征、QT间期延长等不良反应，治疗期间需要密切监测相关指标。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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