在急性髓系白血病的治疗领域，针对特定基因突变的靶向药物研发取得了重要进展，恩西地平作为异柠檬酸脱氢酶2抑制剂，为携带IDH2突变的复发难治性急性髓系白血病患者提供了新的治疗选择。IDH2基因突变见于约8%至19%的急性髓系白血病患者，这种突变导致IDH2酶活性改变，使其能够将α-酮戊二酸转化为致癌代谢物2-羟基戊二酸。2-羟基戊二酸竞争性抑制依赖α-酮戊二酸的组蛋白去甲基化酶和DNA去甲基化酶，引起表现遗传学改变，阻断造血干细胞正常分化，导致细胞增殖失控。恩西地平通过选择性抑制突变型IDH2酶，减少2-羟基戊二酸的积累，促进白血病细胞分化。

　　恩西地平适用于治疗经检测确认存在IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。该药为口服片剂，推荐剂量为每日一次100毫克，可随餐或空腹服用。治疗应持续直至疾病进展或出现不可耐受的毒性，或进行造血干细胞移植。对于出现分化综合征的患者，可能需要暂停用药并给予糖皮质激素治疗。治疗前必须通过可靠的检测方法确认IDH2突变状态，治疗期间需要定期监测血常规、生化指标和电解质水平。

　　关键临床试验数据证实了恩西地平的显著疗效。在一项纳入199例复发难治性IDH2突变急性髓系白血病患者的单臂研究中，独立评审委员会评估的完全缓解率和完全缓解伴部分血液学恢复的比率为23%，总体缓解率达到40%。中位缓解持续时间为5.8个月，在获得完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复的患者中，中位缓解持续时间延长至8.2个月。与传统的挽救性化疗方案相比，恩西地平在客观缓解率方面显示出明显优势，在此类重度经治患者中，化疗的完全缓解率通常仅为15%至20%。此外，恩西地平口服给药的便利性为门诊治疗提供了可能，改善了患者的生活质量。

　　一位67岁男性患者的治疗经历可以说明恩西地平的临床应用价值。该患者确诊为IDH2突变急性髓系白血病，经历诱导化疗后复发，对挽救性化疗无效。开始恩西地平治疗后6周，骨髓穿刺检查显示原始细胞比例从治疗前的35%降至4%，达到形态学无白血病状态。治疗期间患者出现分化综合征，表现为发热、呼吸困难，经地塞米松治疗后缓解。获得缓解后，患者成功接受了异基因造血干细胞移植。这个案例表明，恩西地平可为携带IDH2突变的白血病患者提供桥接移植的机会。需要注意的是，恩西地平可能引起分化综合征、胆红素升高等不良反应，治疗期间需要密切监测相关指标。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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