基底细胞癌是皮肤癌中最常见的类型,占比超80%,多数患者早期通过手术切除可获治愈,但仍有10%-15%会进展为晚期——要么肿瘤扩散至淋巴结或肺、骨等远处器官,要么局部肿瘤巨大侵犯神经、软骨无法手术。传统放化疗对这类患者疗效有限,化疗易引发骨髓抑制,放疗则可能导致放射性皮炎、唾液腺损伤等终身副作用,患者亟需更精准、副作用更小的治疗选择。维莫德吉的出现,为晚期基底细胞癌患者靶向切断了肿瘤的“生长指令”。
基底细胞癌的核心驱动因素是“Hedgehog信号通路”异常激活——这条通路本负责调控胚胎发育和细胞修复,但癌细胞通过PTCH1或SMO基因突变,让通路持续处于“开启”状态,不断刺激细胞增殖。维莫德吉是全球首个口服Hedgehog通路抑制剂,能精准结合通路中的关键蛋白SMO(平滑蛋白),如同给“指令线”安装了开关,直接阻断下游信号传递,让癌细胞失去生长动力,进而启动凋亡程序。这种“精准阻断”特性,让它只针对异常激活的通路,不影响正常细胞的生长,避免了传统化疗的“无差别杀伤”。
临床使用时,维莫德吉推荐剂量为每日一次口服150mg,空腹或随餐均可,肾功能不全患者无需调整剂量。关键临床试验(ERIVANCE BCC研究)数据显示,对于晚期基底细胞癌患者,维莫德吉的客观缓解率(ORR)达48.5%,其中6%患者达到完全缓解(肿瘤完全消失);中位缓解持续时间(DoR)为14.8个月,意味着近一半患者的肿瘤能保持稳定超过一年。对比传统化疗(顺铂+氟尿嘧啶),维莫德吉的缓解率高出一倍,且3级以上不良反应发生率仅为18%,远低于化疗的35%(主要为骨髓抑制)。
一位65岁男性患者,鼻部出现基底细胞癌,肿瘤侵犯鼻软骨导致鼻塞、面部变形,手术需切除半侧鼻翼,患者因外观顾虑拒绝。放疗后肿瘤仅缩小20%,仍在缓慢生长。加用维莫德吉后,第8周复查CT显示肿瘤体积缩小50%,12周时达到部分缓解,鼻部肿胀消失,呼吸恢复正常。继续治疗6个月,肿瘤保持稳定,患者能正常外出社交。他说:“不用手术留疤,也不用承受放疗的皮肤溃烂,这个药让我重新找回了生活的信心。”
对晚期基底细胞癌患者,维莫德吉的意义在于“精准保留生活质量”——它不依赖手术或放疗的物理杀伤,而是通过阻断肿瘤生长信号来控制病情,让患者避免创伤性治疗带来的身体和心理负担。它的出现,让基底细胞癌的晚期治疗从“姑息忍耐”转向“主动控制”,成为这类患者的“生存希望针”。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:维莫德吉(VISMODEGIB/ERIVEDGE)治疗晚期基底细胞癌方面表现出了显著的效果



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