在急性髓系白血病的治疗中，异柠檬酸脱氢酶1突变是常见的分子事件，与疾病的发生发展密切相关。艾伏尼布作为首个靶向IDH1突变的口服抑制剂，通过诱导白血病细胞分化，为不适合强化疗的老年患者提供了新的治疗选择，有效改善血象异常及相关症状。
艾伏尼布通过选择性抑制突变型IDH1酶活性，降低致癌代谢物2-羟基戊二酸水平，从而解除对造血干细胞分化的阻滞。这种独特的分化诱导作用机制与传统化疗的细胞毒性有本质区别。推荐剂量为每日一次500毫克口服，需持续用药直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。常见不良反应包括分化综合征、心电图QT间期延长等，需要密切监测和管理。
关键研究数据显示，在IDH1突变复发难治急性髓系白血病患者中，艾伏尼布单药治疗的完全缓解率达到30.4%，复合完全缓解率为42.4%。中位缓解持续时间达8.2个月，中位总生存期达9个月。与传统的挽救化疗相比，艾伏尼布耐受性更好，特别适合老年和体弱患者。值得注意的是，达到完全缓解的患者中位缓解持续时间可达10个月，显示出持久的疾病控制能力。
临床实践中的案例印证了其疗效。一位72岁新诊断的IDH1突变急性髓系白血病患者，因合并心肺疾病不适合强化诱导化疗。在开始艾伏尼布单药治疗后，4周后外周血细胞计数开始改善，8周后骨髓原始细胞比例从42%降至8%，达到完全缓解。治疗期间出现分化综合征，经及时使用地塞米松后控制。这个案例说明艾伏尼布为不适合强化疗的老年患者提供了有效的替代治疗方案，显著改善了生活质量和生存预后。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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