多发性骨髓瘤作为一种恶性浆细胞疾病，其治疗过程中常面临耐药和复发的挑战。帕比司他的出现为这类患者提供了新的治疗思路。作为一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂，它通过调节基因表达，重新激活抑癌基因，为复发难治患者带来新的治疗希望，有效缓解骨痛等疾病相关症状。
帕比司他的作用机制基于表观遗传学调控。它通过抑制组蛋白去乙酰化酶活性，增加组蛋白乙酰化程度，使染色质结构变得松散，从而激活包括抑癌基因在内的多种基因的表达。在多发性骨髓瘤中，这种作用可导致肿瘤细胞分化、周期阻滞和凋亡。推荐剂量为每次20毫克，每周三次口服，连续用药两周后休息一周。常见不良反应包括血小板减少、腹泻、疲劳等，需要密切监测血常规和电解质水平。
关键临床试验数据显示，在来那度胺和硼替佐米治疗失败的多发性骨髓瘤患者中，帕比司他联合硼替佐米和地塞米松治疗的中位无进展生存期达到12个月，显著优于对照组的8个月。客观缓解率达到60.7%，其中接近11%的患者达到完全缓解。与传统化疗方案相比，帕比司他通过独特的表观遗传调控机制发挥作用，为多线治疗后的患者提供了新的选择。
临床实践中的案例显示了其疗效。一位复发难治多发性骨髓瘤患者，伴有严重骨痛和贫血，在传统治疗方案失效后开始使用帕比司他联合方案。治疗2周后骨痛明显缓解，4周后血红蛋白水平回升。治疗期间出现3级血小板减少，经剂量调整和支持治疗后好转。这个案例说明帕比司他能有效控制疾病进展，改善患者生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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