冯希佩尔-林道综合征是一种罕见的遗传性疾病，患者由于VHL基因突变，一生中易发生多种肿瘤，包括肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤、胰腺神经内分泌肿瘤等，需要反复手术干预，身心负担极重。贝组替凡的获批，为这类患者提供了首个系统性药物治疗选择，标志着治疗模式从被动手术切除转向主动药物控制的重要转变。它是一种缺氧诱导因子2α抑制剂。在VHL基因缺失的细胞中，缺氧诱导因子2α会异常积聚，进而激活一系列与细胞增殖、血管生成相关的基因转录，促进肿瘤生长。贝组替凡通过直接结合缺氧诱导因子2α，使其失活，从而从源头上阻断这条致癌通路。
贝组替凡用于治疗不需要立即手术的VHL综合征相关肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤成年患者。但值得注意的是，该药并不适用于治疗VHL综合征以外的肿瘤。在关键临床试验中，结果显示贝组替凡对VHL综合征相关的多种肿瘤都具有显著效果。在接受治疗的患者中，肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤和胰腺神经内分泌肿瘤的客观缓解率均达到了很高的比例，这意味着大部分患者的肿瘤出现了缩小。更重要的是，贝组替凡展现了延缓肿瘤生长、减少手术需求的潜力。
患者每日口服一次贝组替凡。常见的副作用包括贫血、疲劳、肌酐升高、头痛等，但通常可控。有临床案例分享，一位年轻的VHL综合征患者，既往因肾癌和胰腺肿瘤已经历多次手术，且核磁共振监测发现新的中枢神经系统血管母细胞瘤正在缓慢增大，面临再次手术的压力。开始贝组替凡治疗后，定期复查显示肾部病灶稳定，胰腺病变缩小，中枢神经系统血管母细胞瘤也停止了生长，避免了又一次开颅手术，患者及其家庭对未来充满了前所未有的希望。贝组替凡通过其精准的靶向作用，为VHL综合征患者提供了一种有效控制多发性肿瘤、改善长期预后的全新途径。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：贝组替凡(BELZUTIFAN/WELIREG)为晚期肾细胞癌患者提供创新靶向治疗新选择
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