FLT3突变（尤其是FLT3-ITD突变）的急性髓系白血病（AML）患者，肿瘤细胞因FLT3信号通路的持续异常激活（如同被踩到底的“增殖油门”），导致细胞疯狂增殖、早期复发（治疗缓解后一年内复发率超过50%）及对传统化疗（如阿糖胞苷+柔红霉素）耐药，患者常出现高热（体温＞38.5℃）、贫血（面色苍白、乏力）、皮肤黏膜出血（牙龈出血、皮下瘀斑）及骨痛等症状，病情凶险，预后极差。适加坦（吉瑞替尼/吉列替尼/LuciGil）作为高选择性FLT3抑制剂，如同为肿瘤细胞的“增殖油门”安装了强力“刹车片”，通过精准结合FLT3突变蛋白（包括FLT3-ITD和FLT3-TKD突变），阻断其下游PI3K/AKT与MAPK信号通路的异常激活，从而抑制肿瘤细胞的增殖、诱导凋亡，并增强化疗药物对肿瘤细胞的杀伤作用（与标准化疗联合使用时效果更佳），为FLT3突变阳性的AML患者提供了关键的靶向强化治疗。

　　关键临床试验（ADMIRAL研究）数据显示，对于复发难治性FLT3突变阳性的AML患者，吉瑞替尼单药治疗的完全缓解（CR）率和中位总生存期（OS）均显著优于传统化疗（CR率约26%，OS约8.2个月vs传统化疗CR率约15%，OS约5.3个月）；对于初治FLT3突变阳性的AML患者，适加坦联合标准化疗，缓解率更高，复发风险更低。在实际案例中，一位38岁男性患者，确诊FLT3-ITD突变阳性的AML，化疗后一个月即复发，出现高热（39℃）、皮下瘀斑（全身多处）及严重贫血（血红蛋白50g/L，正常120-160g/L）；使用适加坦（120mg每日一次）两周后，体温降至正常，皮下瘀斑逐渐消退，一个月后复查骨髓穿刺，原始细胞比例从复发时的40%降至15%，三个月后原始细胞比例进一步降至5%以下，达到完全缓解，患者可正常活动，生活质量显著改善。

　　与传统化疗（如高三尖杉酯碱）相比，吉瑞替尼的优势在于其靶向性和对FLT3突变的高效抑制——化疗通过无差别杀伤快速分裂细胞，导致骨髓抑制（中性粒细胞减少发生率＞50%）、脱发（约70%）及恶心呕吐（约60%）；而适加坦主要作用于肿瘤细胞的FLT3信号通路，3-4级不良反应（如中性粒细胞减少）发生率约30%（与传统化疗相当，但通过支持治疗可管理），主要副作用为恶心（发生率约20%）、腹泻（15%）和转氨酶升高（10%），通过对症处理可缓解。该药通常口服给药，每日一次（120mg），需监测血常规（每周1次）和肝功能（每月1次）。某病例系列显示，多位老年FLT3突变患者（＞65岁）使用适加坦后，耐受性良好，无严重的感染或出血并发症报告，且长期用药（＞1年）的患者复发率显著降低。这种强化靶向治疗，为FLT3突变阳性的AML患者（尤其是复发难治者）提供了救命的关键手段，如同强力的刹车片，帮助他们控制肿瘤增殖，延长生存期，重获生存希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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