RET基因融合（常见于非小细胞肺癌和甲状腺癌）的患者，肿瘤细胞因RET融合蛋白的持续激活（如同被异常激活的“生长信号发射器”），导致细胞增殖失控、转移风险高（常见转移至脑、骨等部位），且对传统化疗（如培美曲塞）和多靶点酪氨酸激酶抑制剂（如卡博替尼，但副作用大）疗效不佳，患者常出现咳嗽（刺激性干咳）、咯血、胸痛（肺癌）或颈部肿块（甲状腺癌）、声音嘶哑（甲状腺癌侵犯喉返神经）等症状，预后较差。普吉华（普拉替尼/普雷西替尼/普拉西替尼/Gavreto）作为高选择性RET抑制剂，如同为肿瘤细胞的“生长信号发射器”安装了精准“狙击手”，通过特异性结合RET融合蛋白，阻断其下游PI3K/AKT与MAPK信号通路的异常激活，从而抑制肿瘤细胞的增殖、迁移和存活，同时对RET野生型细胞影响极小，具有精准靶向性，为RET融合阳性的非小细胞肺癌和甲状腺癌患者提供了高效低毒的治疗选择。

　　关键临床试验（ARROW研究）数据显示，对于RET融合阳性的非小细胞肺癌患者，普拉替尼治疗的客观缓解率（ORR）达61%，疾病控制率（DCR）超过90%，中位无进展生存期（PFS）为17.1个月；对于RET融合阳性的甲状腺癌患者，ORR达84%，DCR超过95%，中位PFS尚未达到（随访时间超过2年，多数患者仍存活且肿瘤稳定）。在实际案例中，一位45岁女性患者，确诊RET融合阳性的肺腺癌，肿瘤位于右肺下叶，已转移至脑部（单个小病灶），出现持续性咳嗽（痰中带血）和轻度头痛；使用普吉华（400mg每日一次）一个月后，咳嗽减轻，头痛缓解，两周时复查脑部MRI，脑部病灶稳定，三个月后肺部肿瘤体积缩小30%，患者可正常进行日常活动，生活质量显著提升。

　　与传统多靶点酪氨酸激酶抑制剂（如卡博替尼）相比，普拉替尼的优势在于其精准性和安全性——卡博替尼虽能抑制RET，但同时作用于多个靶点（如VEGFR、MET等），导致副作用较多（如高血压、手足皮肤反应、腹泻），影响患者生活质量；而普吉华仅针对RET融合蛋白，3-4级不良反应（如高血压）发生率约10%（多为轻至中度，通过降压药可控制），主要副作用为便秘（发生率约20%）、疲劳（15%），患者耐受性更好。该药通常口服给药，每日一次（400mg），需监测血压（每周1次）和血常规（每月1次）。某病例系列显示，多位脑转移患者使用普吉华后，颅内病灶稳定，无新发病灶出现，且长期用药（＞1年）的患者肿瘤控制良好，生存期延长。这种精准抑制RET融合的靶向治疗，为RET融合阳性的非小细胞肺癌和甲状腺癌患者（尤其是传统治疗失败者）提供了精准狙击肿瘤的关键手段，如同精准的狙击手，帮助他们控制肿瘤进展，改善症状，重获更长的生存时间和更好的生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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