骨髓纤维化是一种罕见的骨髓增殖性肿瘤，患者常伴有脾脏肿大、盗汗、骨痛等体质性症状，以及严重的贫血。莫洛替尼作为一种Janus激酶1和2抑制剂，不仅能够有效缓解脾大和上述症状，其独特之处在于还能通过额外抑制激活素A受体1型而改善贫血。JAK-STAT信号通路异常激活是骨髓纤维化的核心发病机制，抑制JAK1/JAK2可直接缓解相关症状和脾大。同时，激活素A受体1信号通路过度活跃会导致铁调素水平升高，阻碍铁的吸收和释放，从而加重贫血。莫洛替尼的双重机制使其能全面应对骨髓纤维化的多种临床表现。
该药适用于中危或高危骨髓纤维化（包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化）伴贫血的成年患者。临床试验数据显示，莫洛替尼能显著缩小脾脏体积、减轻症状负荷，并且有相当比例的患者在不依赖输血的情况下血红蛋白水平得到改善。药物为每日一次口服。常见副作用包括血小板减少、腹泻、皮疹和头晕等，需定期监测血常规。与第一代JAK抑制剂（如芦可替尼）相比，莫洛替尼在控制脾大和症状方面疗效相当，但其在改善贫血方面的独特优势，为那些因贫血而无法耐受或不适合使用芦可替尼的患者提供了至关重要的新选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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