硬纤维瘤，也称侵袭性纤维瘤病，是一种罕见但可能具有局部侵袭性的软组织肿瘤，传统治疗依赖于手术和放疗，但复发率高且可能带来显著的功能障碍。奥格西韦奥是一种新型口服的、高选择性γ分泌酶小分子抑制剂，为这种疾病提供了首个经批准的全身性药物治疗选项。其作用机制独特，通过抑制γ分泌酶的活性，干扰细胞内Notch信号通路的转导。Notch信号通路是细胞间通讯的关键途径，参与调控细胞增殖、分化和凋亡，在硬纤维瘤的发病中，Notch通路的异常激活被认为促进了肿瘤的生长和存活。奥格西韦奥通过下调活化的Notch靶点，从而抑制肿瘤细胞的增殖并促进其凋亡。

　　该药物在临床研究中展现出显著疗效。在关键的三期临床试验中，与安慰剂相比，接受奥格西韦奥治疗的进行性或症状性硬纤维瘤患者，其无进展生存期得到显著延长，疾病进展风险降低了71%。更重要的是，有更高比例的患者达到了客观缓解，意味着肿瘤显著缩小，并且患者的疼痛症状和生活质量也获得了具有临床意义的改善。奥格西韦奥为每日两次口服给药，常见不良反应包括腹泻、卵巢功能减退、皮疹、恶心、疲劳、口腔炎、头痛、腹痛、脱发和上呼吸道感染。其中，卵巢功能减退是一个需要特别关注的不良反应，可能导致月经不规律或闭经，并可能影响女性的生育能力。因此，在治疗期间，尤其对于有生育需求的女性患者，需要与医生充分讨论并进行严密监测。

　　与传统的系统性治疗（如非甾体抗炎药、他莫昔芬或低剂量化疗）相比，奥格西韦奥是首个针对硬纤维瘤病理机制开发的靶向药物，其疗效证据更为确凿，代表了从经验性治疗到靶向治疗的转变。它为无法手术或手术后复发、以及疾病进展导致严重症状的硬纤维瘤患者，提供了有效的疾病控制手段，填补了该领域的治疗空白。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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