骨髓纤维化是一种由于异常克隆性造血干细胞增殖导致骨髓纤维组织增生、脾脏肿大和全身症状的骨髓增殖性肿瘤，伴有贫血是其常见且棘手的临床表现。莫洛替尼作为一种口服生物可利用的小分子靶向药物，其作用机制具有双重特色。一方面，它与第一代JAK抑制剂芦可替尼类似，是一种有效的JAK1和JAK2激酶抑制剂。JAK-STAT信号通路的持续激活是骨髓纤维化发病的核心，莫洛替尼通过抑制JAK1和JAK2，可有效抑制异常的信号传导，从而减轻全身性症状并缩小脾脏。另一方面，更独特的机制在于，莫洛替尼还能抑制激活素A受体1型，激活素A是一种负向调节红细胞生成的细胞因子，在骨髓纤维化患者中水平常升高，导致铁调素水平上调，影响铁的利用。通过抑制激活素A受体1型，莫洛替尼可降低铁调素的表达，从而改善铁代谢，促进红细胞生成，直接针对骨髓纤维化相关性贫血。

　　该药适用于治疗中度-2或高危原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化（真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后）的成年贫血患者。在关键临床试验中，与达那唑相比，莫洛替尼不仅在脾脏体积缩小和症状改善方面显示出优越性，更重要的是，在贫血应答方面有显著优势，有更高比例的患者血红蛋白水平得到改善或脱离输血依赖。患者通常每日一次口服该药物。最常见的不良反应包括血小板减少、贫血、白细胞减少、出血、瘀伤、头晕、腹泻和恶心。由于其JAK抑制特性，与所有JAK抑制剂一样，需关注感染、血栓形成风险。与芦可替尼相比，莫洛替尼的优势在于其对贫血的改善作用，为那些伴有显著贫血而无法耐受芦可替尼或治疗受限的骨髓纤维化患者提供了重要的替代选择。然而，在临床应用中仍需根据患者具体情况（如贫血程度、血小板计数、症状负荷）在JAK抑制剂中进行选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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