肝内胆管癌中约10%-15%的患者存在成纤维细胞生长因子受体2基因融合，这一驱动变异使得肿瘤细胞过度依赖该信号通路。福巴替尼是一种口服的、不可逆的成纤维细胞生长因子受体1-4抑制剂，通过共价结合并抑制FGFR激酶活性，阻断下游的MAPK和PI3K-AKT信号传导，从而抑制肿瘤生长。其“不可逆”的结合特性使其能够产生强效且持久的抑制作用，即使面对某些导致耐药的门控区突变也仍保持活性。
该药适用于既往接受过治疗、存在成纤维细胞生长因子受体2基因融合或其他重排的局部晚期或转移性肝内胆管癌成人患者。关键研究数据显示，在经治的、成纤维细胞生长因子受体2融合阳性胆管癌患者中，福巴替尼单药治疗的客观缓解率达到41.7%，疾病控制率为82.5%，中位缓解持续时间达9.7个月，疗效令人瞩目。福巴替尼每日一次口服，常见不良反应与其作用机制相关，包括高磷血症、指甲毒性、脱发、口腔炎、干眼症和疲劳。其中，高磷血症最为常见，是由于成纤维细胞生长因子受体信号也参与磷酸盐代谢调节所致，通常可通过饮食调整、使用磷酸盐结合剂或剂量调整进行管理。与其他可逆的成纤维细胞生长因子受体抑制剂相比，福巴替尼的不可逆结合特性可能带来更持久的靶点抑制。用药前必须通过可靠的检测确认成纤维细胞生长因子受体2融合状态，治疗期间需定期监测血磷、眼科和皮肤指甲变化。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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