骨髓纤维化是以脾脏肿大、全身性症状和进行性骨髓纤维化为特征的骨髓增殖性肿瘤，其病理核心在于JAK-STAT信号通路的过度激活。瑞波替尼作为一种口服的小分子JAK1/JAK2抑制剂，通过可逆地结合于JAK1和JAK2激酶结构域的ATP结合位点，有效抑制其磷酸化活性，从而阻断下游的信号传导及转录激活因子信号通路。该通路的异常激活是驱动骨髓纤维化患者骨髓纤维化、脾脏肿大、炎症因子产生及全身症状的关键机制。瑞普替尼通过此机制，能够减轻肿瘤负荷，缩小肿大的脾脏，改善因细胞因子释放引起的体质性症状，如疲劳、夜间盗汗、骨痛和体重减轻。
该药主要用于治疗中危-2或高危的原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化或原发性血小板增多症后骨髓纤维化的成年患者。关键临床试验结果显示，与安慰剂相比，接受瑞波替尼治疗的患者在第24周时，达到脾脏体积较基线缩小≥35%的比例显著更高，同时总症状评分有显著改善。在骨髓纤维化相关贫血方面，瑞普替尼也显示出一定的改善趋势。患者需每日一次口服瑞普替尼，常见的不良反应包括贫血、血小板减少、中性粒细胞减少、腹泻、恶心、呕吐和周围水肿，这些反应多与JAK抑制相关，通常可通过剂量调整或对症支持治疗进行管理。与第一代JAK抑制剂芦可替尼相比，瑞普替尼在临床研究中显示出可比的缩脾和改善症状效果，但在某些血液学毒性谱上可能有所不同，为骨髓纤维化患者提供了另一种有效的治疗选择。临床应用中，医生需根据患者的血小板计数、贫血状况和耐受性等因素进行个体化选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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