急性髓系白血病是一种异质性的血液系统恶性肿瘤，其中FMS样酪氨酸激酶3内部串联重复突变是预后不良的常见分子标志，与高复发率和低生存率相关。奎扎替尼是一种口服的、第二代FMS样酪氨酸激酶3抑制剂，对FMS样酪氨酸激酶3内部串联重复突变具有高度选择性。FMS样酪氨酸激酶3是一种在造血干/祖细胞上表达的受体酪氨酸激酶，其内部串联重复突变导致该受体发生组成性激活，持续驱动细胞增殖并抑制凋亡。奎扎替尼通过竞争性结合于FMS样酪酶激酶3的ATP结合口袋，抑制其自磷酸化及下游信号通路（如STAT5、MAPK、PI3K/AKT），从而诱导白血病细胞凋亡并抑制其增殖。

　　该药与标准阿糖胞苷和蒽环类药物诱导化疗及阿糖胞苷巩固化疗联用，适用于治疗新诊断的、经检测证实存在FLT3-ITD突变的急性髓系白血病成人患者。在关键研究中，与单用化疗相比，在诱导和巩固化疗期间及之后加入奎扎替尼维持治疗，可显著延长患者的无事件生存期和总生存期。该强化治疗方案旨在更深地清除白血病细胞，降低复发风险。奎扎替尼的常见不良反应包括骨髓抑制（发热性中性粒细胞减少、血小板减少）、心电图QT间期延长、肝毒性、恶心、呕吐、腹泻和黏膜炎。由于存在QT间期延长和尖端扭转型室性心动过速的风险，治疗期间需密切监测心电图和电解质。与第一代FMS样酪氨酸激酶3抑制剂（如米哚妥林）相比，奎扎替尼对FMS样酪氨酸激酶3内部串联重复突变的选择性更高，抑制作用更强。其与强化疗联用及后续维持治疗的方案，为伴有FMS样酪氨酸激酶3内部串联重复突变的急性髓系白血病患者提供了更有效的治疗策略，但需严格管理其血液学和非血液学毒性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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