普纳替尼的研发和应用，是针对慢性髓系白血病和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病治疗中出现的棘手耐药问题，特别是对于携带T315I“守门员”突变的患者，它提供了一种强效的后续治疗选择。作为一种口服的酪氨酸激酶抑制剂，普纳替尼是一种多靶点药物，但其核心作用在于强效抑制BCR-ABL融合蛋白，这是导致上述两种白血病的关键驱动基因。其独特之处在于，它对所有已知的ABL激酶域突变都具有抑制活性，包括最为棘手的T315I突变，该突变会导致几乎所有其他BCR-ABL抑制剂失效。此外，它还能抑制血管内皮生长因子受体、血小板衍生生长因子受体、纤维母细胞生长因子受体等与血管生成相关的靶点。

　　该药主要适用于治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不耐受的慢性髓系白血病慢性期、加速期或急变期成人患者，以及费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病成人患者。尤其适用于确诊或疑似存在T315I突变的患者。使用前应进行BCR-ABL激酶域突变检测以指导治疗决策。普纳替尼为口服片剂，推荐起始剂量为每日一次，每次45毫克。治疗期间需根据疗效和毒性反应进行剂量调整。患者应整片吞服，可以与食物同服或不同服。

　　关键临床试验数据显示，在既往接受过多种TKI治疗（包括伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼）且大多数对至少两种TKI耐药或不耐受的CML患者中，普纳替尼显示出显著的疗效。在慢性期患者中，主要细胞遗传学缓解率达到56%，其中46%的患者达到完全细胞遗传学缓解。对于携带T315I突变的患者，缓解率尤为突出。与之前可用的TKI相比，普纳替尼最大的优势在于其对T315I突变的有效性，填补了临床治疗的关键空白。然而，其强大的疗效伴随着显著的毒性风险。最常见且需要严密监测的严重不良反应包括动脉和静脉血栓事件、心力衰竭、肝毒性以及血管狭窄。其他常见不良反应包括皮疹、腹痛、疲劳、头痛、高血压和胰腺炎。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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