作为一种靶向CD33抗原的人源化单克隆抗体偶联药物,麦罗塔的临床应用历程体现了肿瘤治疗精准化的探索。该药物最初曾被批准用于治疗初次复发、CD33阳性的急性髓系白血病老年患者,后经调整,目前其适应症主要集中于新诊断的CD33阳性急性髓系白血病成人患者,以及与特定化疗方案联合用于治疗2岁及以上首次复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病患者。其核心治疗原理在于巧妙地结合了抗体的靶向性与细胞毒药物的杀伤力。药物中的单克隆抗体部分能够精准识别并结合白血病细胞表面高表达的CD33抗原,随后整个药物复合体被内吞入细胞内部。在细胞内,连接键断裂,释放出强效的化疗药物卡奇霉素,从而从内部摧毁白血病细胞,实现对癌细胞的精准打击,同时相对减少对正常细胞的损伤。
在适用症状方面,吉妥珠单抗主要针对CD33抗原呈阳性的急性髓系白血病群体。医生在使用前需要通过检测确认患者白血病细胞表达CD33。使用方法上,它通过静脉输注给药,需在医院由专业医护人员严密监护下进行,因其可能引起严重的输注相关反应。其药效体现在能够诱导高比率的完全缓解,尤其是在与化疗联合用于特定患者时,显示了优于单纯化疗的疗效。例如,在一项关键临床试验中,与单纯化疗相比,联合麦罗塔治疗将患者的三年无事件生存率从34%提升至50%左右。
与其他治疗急性髓系白血病的传统化疗药物相比,吉妥珠单抗的靶向性是其显著特点。传统化疗“好坏通杀”,在杀伤癌细胞的同时也对增殖旺盛的正常细胞(如骨髓细胞、消化道上皮细胞)造成严重损害,导致骨髓抑制、感染、黏膜炎等强烈副作用。麦罗塔通过靶向递送,旨在提高肿瘤部位的药物浓度,增强抗肿瘤效果的同时,理论上可降低全身性毒性。然而,它本身也带来独特的挑战,最主要的是肝脏毒性,包括可危及生命的肝窦阻塞综合征,以及严重的骨髓抑制和出血风险,这要求治疗期间必须进行极其严密的监测和支持治疗。因此,麦罗塔并非替代传统化疗,而是在特定患者群体中,作为一种强效的联合治疗武器,其使用必须严格遵循适应症,并平衡巨大的疗效潜能与风险。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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