骨髓纤维化是一种罕见的骨髓增殖性肿瘤，常导致脾肿大、体质性症状和贫血，其中贫血严重影响患者生活质量和预后。莫洛替尼作为一种口服的Janus激酶1/2和激活素A受体I型抑制剂，不仅可改善脾肿大和症状，其独特之处在于还能通过抑制铁调素合成改善贫血，为伴有贫血的骨髓纤维化患者提供了新的综合治疗选择。

　　其治疗原理具有双重性。一方面，作为Janus激酶1/2抑制剂，它可抑制Janus激酶-信号转导和转录激活子信号通路的异常激活，减轻骨髓炎症和纤维化，从而缩小脾脏、改善相关症状。另一方面，其作为激活素A受体I型抑制剂的活性，可下调铁调素基因的表达。铁调素是调节铁代谢的关键激素，其水平过高会抑制肠道铁吸收和巨噬细胞铁释放，导致功能性缺铁性贫血。莫洛替尼通过降低铁调素，改善铁利用，促进红细胞生成，从而纠正贫血。

　　莫洛替尼适用于治疗中危或高危骨髓纤维化成人患者的贫血、脾肿大和体质性症状，特别是那些已存在贫血的患者。使用方法为每日一次口服，可空腹或与食物同服。在关键临床试验中，与达那唑相比，莫洛替尼显著提高了贫血应答率，减少了输血需求，同时有效缩小脾脏体积、改善患者症状总分。与现有的Janus激酶1/2抑制剂芦可替尼相比，其改善贫血的优势尤为突出，而芦可替尼常导致或加重贫血。莫洛替尼常见不良反应包括血小板减少、出血、细菌感染、头痛、头晕和肝酶升高，需在治疗期间定期监测血常规和肝功能。

　　莫洛替尼的获批，为伴有贫血的骨髓纤维化患者提供了首个能同时针对贫血、脾大和症状的靶向治疗药物，填补了重要的临床空白。对于因严重贫血而无法耐受或不宜使用芦可替尼的患者，莫洛替尼提供了关键替代方案。实际临床应用中，其改善贫血的效果可显著提升患者体能状态，减少输血依赖，从而整体改善生活质量。然而，其血小板减少和出血风险需予以关注，特别是治疗初期。

　　与促红细胞生成素相比，其从铁代谢源头改善贫血，且同时具有抗纤维化作用；与单纯的Janus激酶抑制剂相比，其对贫血的改善是其独特价值所在。莫洛替尼的成功，体现了对疾病病理生理多环节干预的现代药物设计理念，即通过多靶点作用（Janus激酶1/2和激活素A受体I型）实现对核心症状（贫血、脾大）的综合控制，是骨髓纤维化治疗领域的重要进步。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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