儿童低级别胶质瘤是最常见的儿童实体瘤之一，虽然生长相对缓慢，但位于关键部位的肿瘤或因反复复发，仍可导致严重的神经功能障碍甚至危及生命。传统治疗包括手术、化疗和放疗，但对于无法手术完全切除或多次复发的患者，亟需更有效且毒性可控的新疗法。托沃非尼是一种针对特定突变的口服脑渗透性激酶抑制剂，被批准用于治疗复发或难治性、携带丝裂原活化蛋白激酶通路基因改变的儿童低级别胶质瘤，这为这类常见的儿童脑肿瘤提供了一种新的、非化疗的靶向治疗选择。

　　研究发现，丝裂原活化蛋白激酶通路异常激活是儿童低级别胶质瘤关键的驱动因素。托沃非尼作为一种Ⅱ型泛成纤维细胞生长因子受体抑制剂，其主要作用机制正是抑制成纤维细胞生长因子受体家族，从而阻断下游的丝裂原活化蛋白激酶信号通路，该通路在许多携带成纤维细胞生长因子受体基因改变或其他上游基因改变的儿童低级别胶质瘤中被异常激活。此外，托沃非尼被特意设计为能够较好地穿透血脑屏障，这对于治疗颅内肿瘤至关重要。它通常以口服混悬液的形式给药，方便儿童服用。

　　在一项针对复发或难治性儿童低级别胶质瘤的关键临床试验中，托沃非尼展示了显著的抗肿瘤活性。在可评估的、携带成纤维细胞生长因子受体基因改变的患者中，客观缓解率表现积极，意味着相当比例患者的肿瘤出现了有临床意义的缩小。这对于控制疾病进展、延缓或避免再次手术或放疗具有重要意义。常见的不良事件包括头发颜色改变、疲劳、恶心、皮疹等，其中头发颜色改变是其一个较为特殊但通常可逆的副作用。

　　与传统的化疗方案相比，托沃非尼代表了针对儿童低级别胶质瘤驱动基因改变的精准靶向治疗。它并非细胞毒性药物，而是通过特异性阻断推动肿瘤生长的关键信号通路来发挥作用。虽然化疗在一定历史时期内是主要系统治疗手段，但托沃非尼这类靶向药物的出现，为复发或难治的患者提供了另一条重要的治疗路径。其应用通常需要基于肿瘤组织的分子检测，以确认存在相关的丝裂原活化蛋白激酶通路基因改变。这标志着儿童脑肿瘤的治疗也正步入分子分型和个体化治疗的新时代，为改善这部分患儿的长期预后带来了新的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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